试验结果与核心数据 - 公司公布了其评估valbenazine用于治疗儿童及成人运动障碍性脑瘫患者的3期KINECT-DCP研究数据[1] - 该试验未能达到主要终点或关键的次要终点[3] - 试验的主要目标是评估药物对改善DCP患者舞蹈症这种不自主运动的疗效[3] - 试验参与者年龄在6至70岁之间，被随机分配接受valbenazine或安慰剂治疗14周[3] - 不良事件总体上与valbenazine已知的安全性特征一致[4] - 公司将在即将举行的科学会议上报告完整的研究结果[4] 疾病背景与市场 - 脑性瘫痪是一种始于儿童早期的非进行性神经发育障碍，影响运动和姿势，在美国大约每1000名儿童中有3人患病[1] - 运动障碍性脑瘫患者通常存在混合性运动功能亢进，包括肌张力障碍和舞蹈手足徐动症，导致严重的运动障碍[2] 分析师观点与公司前景 - William Blair认为此次试验未达终点令人失望，但并未对其估值模型或投资论点产生实质性影响[5] - 该机构预计投资者的关注点将保持在2026年的执行力和商业表现上，近期临床催化剂有限[5] - 分析师指出公司的研发管线使其处于一个长期的、后期阶段的、催化剂丰富的时期，William Blair重申了“跑赢大盘”的评级[5] 市场反应 - 公司股价在周二盘前交易中下跌1.55%，至145.24美元[6]

公司动态 - 默克公司宣布其药物WINREVAIR™ (sotatercept-csrk) 在针对新近诊断的肺动脉高压成人患者的HYPERION三期临床试验中取得积极结果 [1] - 该试验评估了WINREVAIR与安慰剂在降低临床恶化风险方面的效果 两种方案均与背景疗法联合使用 [1] - 试验对象为世界卫生组织功能分级II级或III级 且处于疾病进展中或高风险的肺动脉高压患者 [1] 产品研发 - WINREVAIR在HYPERION三期试验中达到了主要终点 与安慰剂相比显著降低了临床恶化风险 [1]