诉讼背景 - 领先证券律师事务所Bleichmar Fonti & Auld LLP宣布，已对MoonLake Immunotherapeutics及其部分高级管理人员提起集体诉讼，指控其可能违反联邦证券法[1] - 诉讼代表在MoonLake普通股中投资的投资者，依据《1934年证券交易法》第10(b)条和第20(a)条提出索赔[2] - 案件正在美国纽约南区地方法院审理，案件编号为Peters v MoonLake Immunotherapeutics, et al, No 1:25-cv-08612[2] 公司业务与指控核心 - MoonLake是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发炎症性疾病疗法[3] - 公司在相关期间进行了备受期待的sonelokimab三期VELA试验，该试验性疗法旨在治疗中重度化脓性汗腺炎成人患者[3] - 公司向投资者宣称其“强大的临床数据”以及sonelokimab的纳米抗体结构与传统单克隆抗体相比具有有益差异，可转化为更高的临床应答并为差异化提供充足机会[4] - 指控称，实际上公司的临床数据和纳米抗体结构并未带来优于竞争对手的临床益处，这使该药物获得监管批准和商业可行性的机会受到质疑[5] 股价影响事件 - 2025年9月28日，公司报告了VELA三期试验的第16周结果，其中VELA-2试验未能达到其主要终点，再次引发对药物批准和商业可行性的质疑[6] - 此消息导致MoonLake股价从2025年9月26日的每股61.99美元暴跌55.75美元，至2025年9月29日下一个交易日的每股6.24美元，跌幅近90%[6]

公司监管进展 - 美国食品药品监督管理局就Spinraza高剂量制剂的补充新药申请向公司发出完整回复函 要求更新化学、制造和控制部分的技术信息 但未指出高剂量方案的临床数据存在任何缺陷 [1] - 公司计划根据现有信息迅速重新提交监管申请 欧盟和其他国家的类似监管申请也正在审评中 高剂量方案近期已在日本获批 [2][5][6] - 新的高剂量方案为初始两次50毫克剂量 间隔14天 随后每四个月给予28毫克维持剂量 而当前方案为四次12毫克负荷剂量 随后每四个月12毫克维持剂量 [3] 药物临床数据与预期 - 高剂量方案有望通过在第64天实现更显著的神经丝蛋白减少 从而更快减缓神经退行性变 并可能为有症状的脊髓性肌萎缩症婴儿患者带来有意义的临床获益 [5] - 监管申请得到DEVOTE II/III期研究数据支持 该研究达到了主要终点 即高剂量Spinraza治疗在婴儿患者运动功能改善方面具有统计学显著性 [4] - 新给药方案可能减少给药频率 为患者提供有意义的临床益处 [4] 市场竞争与销售表现 - Spinraza面临来自诺华基因疗法Zolgensma和罗氏/ PTC Therapeutics药物Evrysdi的竞争 这两款疗法均获批用于脊髓性肌萎缩症适应症 [10] - 竞争压力导致Spinraza在美国的销售额受到负面影响 2025年第二季度该药物销售额下降8.5% [11] - 公司预计2025年全球Spinraza收入相对持平 但由于发货时间安排不利 下半年收入将低于上半年 [11] 公司财务与股价 - 公司股价今年迄今下跌8.9% 而行业指数同期上涨4.3% [7] - Biogen与Ionis Pharmaceuticals共同发现并开发了Spinraza 后者是美国首个获批的脊髓性肌萎缩症疗法 公司还负责销售2023年4月获批的肌萎缩侧索硬化症药物Qalsody [9]