核心观点 - 公司宣布在同行评审期刊《Biomedicines》上发表文章，描述了一种用于表征其主导在研产品Deramiocel抗纤维化作用机制的新型体外效价测定方法 [1] - 该测定方法旨在支持晚期开发阶段的质量控制和产品一致性 [1] - Deramiocel目前正处于治疗杜氏肌营养不良症的3期临床试验阶段，顶线数据预计在2025年第四季度中段获得 [4] 产品科学数据与机制 - 研究结果进一步阐明了Deramiocel活性成分心脏球源细胞的生物活性 [2] - 研究发现心脏球源细胞通过其分泌的外泌体和可溶性因子，在体外抑制了原代人成纤维细胞中I型和III型胶原蛋白的基因表达，支持其调节与疾病进展相关的纤维化过程的潜力 [2] - 超过一百个Deramiocel生产批次的结果一致，证明了其抗纤维化作用机制，这与体内药效学研究以及超过四年的显示DMD患者心功能稳定的临床数据相符 [3] - 心脏球源细胞已在超过250篇同行评审的科学出版物中被研究，并在多项临床试验中用于超过250名人类受试者 [6] 临床开发进展 - Deramiocel正在名为HOPE-3的3期试验中进行评估，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，由两个队列组成，共招募了105名合格受试者 [8][9] - 获得顶线数据后，公司预计将重新提交其生物制剂许可申请以及对完整回复函的回复 [4] 产品资质与监管状态 - Deramiocel已获得美国FDA和欧洲EMA授予的用于治疗DMD的孤儿药认定 [7] - 该产品在美国获得了再生医学先进疗法认定，在欧洲获得了先进治疗医药产品认定，并获得了FDA的罕见儿科疾病认定，这可能使公司在产品获批后有资格获得优先审评券 [7] 公司业务与合作伙伴 - 公司是一家专注于开发针对罕见病的细胞和外泌体疗法的生物技术公司 [10] - 公司还利用其外泌体技术，通过其专有的StealthX™平台进行临床前开发，专注于疫苗学以及寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送 [10] - 公司已与日本新药株式会社就Deramiocel在美国和日本针对DMD的独家商业化和分销达成了协议，该协议取决于监管批准 [12]