全球首例CRISPR-Cas基因编辑技术治疗Ⅰ型糖尿病突破 - 瑞典乌普萨拉大学研究团队利用CRISPR-Cas12b技术成功编辑供体胰岛β细胞，并在未使用免疫抑制剂的情况下，使细胞在Ⅰ型糖尿病患者体内存活并发挥功能长达12周 [1] - 该技术通过敲除B2M和CIITA基因降低免疫原性，并转导慢病毒过度表达CD47，显著减少免疫排斥反应 [1] - 42岁受试者接受移植后，糖化血红蛋白水平显著下降42%，尽管移植细胞数量仅为治疗需求的7%，但验证了技术可行性 [2] 技术应用与行业影响 - 传统胰岛细胞移植依赖免疫抑制剂，而CRISPR-Cas12b技术可避免长期使用有毒副作用的药物，为根治Ⅰ型糖尿病提供新路径 [1] - 低免疫基因编辑技术未来有望规模化生产治愈性β细胞，使数百万患者摆脱每日胰岛素注射和并发症风险 [2] - 影像学监测显示移植细胞存活良好，且未引发T细胞活化或抗体反应，证实技术安全性 [2]