涉及的行业与公司 * 公司为生物技术公司INmune Bio (INMB) [1] * 核心产品为KORSTORM (亦被提及为Kaldstrom/KORSTRAB) 一种独特的间充质干细胞基质细胞产品 [2][22] * 行业聚焦于罕见病治疗领域 具体为营养不良性大疱性表皮松解症 [3] 核心观点与论据 * 目标疾病为隐性营养不良性大疱性表皮松解症 是一种罕见的遗传性水疱性疾病 由皮肤中胶原蛋白七的完全缺失或显著减少引起 [3] * 该疾病被描述为一种严重的多系统疾病和未被满足的医疗需求 [4][25] * 关键临床试验为Mission EV研究 一项针对RDEB的随机对照安慰剂对照试验 [19] * 产品KORSTORM被定位为针对此类儿童患者的唯一计划中的系统性治疗方法 [25] * 与FDA的沟通为书面回复形式 FDA确认了用于BLA提交的有意义的终点 且未对30名患者的研究规模提出质疑 [11][19] * 主要疗效终点聚焦于对瘙痒和疼痛的定性影响 认为这对患者生活质量至关重要 而非完全伤口闭合 [12][18][25] * 在30名患者的小型研究中 P值被认为意义有限 数据分析采用每位患者治疗前后的非盲法比较 [12] * 公司相信已达到监管机构关于瘙痒影响的目标阈值 并计划在BLA提交中利用疾病严重程度和年龄相关数据 [9] 其他重要内容 * 产品最初是学术发明 旨在支持非小细胞肺癌的试验 [7] * 目前除已完成的一项学术性基因修饰前体细胞研究外 公司无其他进行中或计划中的临床试验 [22] * 讨论了与CRISPR Therapeutics产品VEGUVIC (可能指B-VEC) 联合使用的潜力 并提及其约10%的瘙痒副作用发生率 [16] * 计划在英国进行开放标签研究 并准备在美国启动其姊妹研究 [25] * 在仅接受两剂治疗的患者中未观察到完全伤口闭合 文献显示影响伤口闭合需要三剂或更多剂量 [14]