核心事件：MRM-3379 II期临床试验启动 - Mirum Pharmaceuticals宣布其新引进的PDE4D抑制剂MRM-3379，用于治疗脆性X综合征的II期BLOOM研究已完成首例患者入组 [1] - 该研究将评估MRM-3379在确诊为脆性X综合征的男性参与者中的安全性、耐受性及潜在临床获益，目前该罕见神经认知障碍尚无获批疗法 [1] - 研究主要终点为安全性和耐受性，关键顶线数据预计在2027年获得 [2] - 脆性X综合征由FMR1基因突变引起，是遗传性智力障碍和自闭症最常见的形式，在欧美约影响50,000名男性 [2] - 临床前研究表明，MRM-3379在健康志愿者中显示出对多种与脆性X综合征相关的认知和行为症状的改善，以及良好的耐受性 [3] 公司产品管线与商业进展 - 公司核心产品Livmarli是一种口服回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，已在全球获批用于治疗阿拉杰里综合征患者的胆汁淤积性瘙痒，并在美国和欧洲获批用于治疗特定进行性家族性肝内胆汁淤积症患者 [7] - FDA已批准Livmarli的新片剂配方，用于治疗阿拉杰里综合征和进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的胆汁淤积性瘙痒，片剂可能为年长患者提供便利 [8] - 2025年前九个月，Livmarli的净产品销售额为2.536亿美元，同比增长70%，该药物贡献了公司大部分收入 [8] - 除Livmarli外，公司获批用于某些罕见疾病的Cholbam胶囊和Ctexli片剂销售在2025年前九个月也有所增长 [9] - 公司主要管线候选药物volixibat目前正在两项IIb期研究中评估，分别用于治疗原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎 [9] - 用于原发性硬化性胆管炎的VISTAS研究已于2025年9月完成患者入组，顶线数据预计在2026年第二季度公布，用于原发性胆汁性胆管炎的VANTAGE研究预计在2026年完成入组 [10] 公司股价表现与行业对比 - 年初至今，Mirum股价已上涨69.3%，而同期行业涨幅为20.3% [4]