ADAR （Adenosine deaminases acting on RNA） 家族，是催化 RNA A-to-I 编辑的关键酶类， 是催化 RNA 的 A-to-I 编辑的关键酶类，其在调控 RNA 多样性，以及维持免疫稳态及神经系统功能中发挥着核心作 用。近年来，基于 ADAR 的 RNA 编辑技术得到了快速发展，相比基于 CISRPR 基因编辑技术 ，其 无需 引 入外源编辑酶或效应蛋白 ，避免了递送难题以及相关免疫原性等问题，此外，其不会改变 DNA 改变， 更具 安全性。在遗传疾病治疗中潜力巨大，正被开发为新一代基因编辑疗法。 此外，还有多项 研究表明， ADAR1 不仅是 RNA 编辑酶，还与自身免疫疾病、癌症等疾病密切相关 ，已成 为重要的疾病治疗新靶点。 2018 年 12 月，Dana-Farber 癌症研究所的研究人员在 Nature 期刊发表论文，该研究表明肿瘤细胞中 RNA 编辑酶 ADAR1 的功能缺失会极大地增强肿瘤对免疫疗法的敏感性，并克服了肿瘤对免疫检查点阻断疗 法 （例如抗 PD-1 单抗） 的耐药性 。这项研究提示了 ADAR1 是一种抑制性免疫检查点，通过抑制 ADA ...