The FDA agrees that the Company may follow 505(b)(2) regulatory pathway to non-invasively treat basal cell carcinoma (BCC) of the skin using dissolvable Doxorubicin-containing Microneedle arrays (D-MNA) representing ~$2 billion in potential market opportunity The Company plans to complete patient recruitment for SKNJCT-003 before the end of Q4 2025 and to request End-of-Phase 2 (EOP2) with the FDA in Q1 2026 PHILADELPHIA, PENNSYLVANIA / ACCESS Newswire / September 29, 2025 / Medicus Pharma Ltd. (NASDAQ:MDCX ...

**公司概况与核心产品** * 公司为Grace Therapeutics Inc (纳斯达克代码 GRCE) 专注于开发罕见病疗法[2] * 核心产品为GTX-104 一种新型氨氯地平静脉注射(IV)制剂 用于治疗蛛网膜下腔出血(SAH)[2] * 当前SAH标准疗法是口服氨氯地平(胶囊或溶液) 但存在显著的临床缺陷[2] **产品优势与临床价值主张** * IV制剂解决了口服药物的两大核心缺陷 即首过代谢导致的药代动力学变异性和因低血压副作用而被迫停药[6][7][8][9] * IV制剂提供更稳定 可预测的血药浓度 剂量依从性达95%或以上的患者比例达55% 而口服组仅为8%[15] * IV组临床显著低血压事件发生率比口服组降低近20%[15] * IV组患者实现良好神经功能恢复的比例比口服组高近30%[15] * IV制剂更符合ICU工作流程 患者无需因频繁喂药而被打扰 利于康复[10][11] **临床开发与监管进展** * 关键性III期试验(STRY1)为一项100名患者的安全性试验 于2025年2月达到主要终点[3][14] * 采用505(b)(2)监管路径 已与FDA就药代动力学桥接和研究方案达成一致 降低了监管风险[12][13][25] * 新药申请(NDA)已于2025年6月提交 并于同年8月获FDA受理 PDUFA目标日期为2026年4月23日[17][25] * FDA未表示需要召开咨询委员会(adcom)会议 公司认为监管障碍相对直接[25] **市场潜力与商业策略** * SAH是一种罕见病 美国年病例数约50,000例 患者平均年龄低于60岁 女性患者多于男性[4][5][20] * 患者集中在全美约250家综合性卒中中心接受治疗 市场高度集中[20] * 商业策略将采用目标明确 高效且成本效益高的平台 仅需15-20人的精干销售团队即可覆盖市场[3][21] * 市场调研显示 临床医生对产品改善疗效的潜力感到兴奋 医院管理员则看重其药物经济学优势[20] **知识产权与财务情况** * 拥有强大的专利保护 凭借孤儿药资格享有7年市场独占期[3][21] * 制剂专利保护至2037年 最新使用方法专利保护至2042年[3][22] * 截至2025年6月底 公司拥有现金2000万美元 现金储备足以支撑至PDUFA日期之后及2026年第三季度[22] * 拥有两批认股权证 一批于2025年10月到期 可能带来760万美元收益 另一批1500万美元于获批时行权[22] * 预计认股权证行权带来的约2300万美元收益将使公司现金流支撑至2027年深入创收阶段[23] **药物经济学优势** * IV治疗组相比口服组 ICU住院天数减少1.5天[15] * IV治疗组相比口服组 机械通气天数减少5天[15] * IV治疗组相比口服组 ICU再入院率降低50%[15] * 收集的8个药物经济学参数均显示GTX-104优于口服制剂[19] **竞争格局与分子特性** * 氨氯地平是护理指南规定的标准疗法(Level 1 Class A证据) 其疗效毋庸置疑[5] * 竞争格局清晰 临床上无其他在研竞争产品 且在该疾病领域几乎不可能再开展安慰剂对照试验[4] * 氨氯地平分子本身已经过数十年市场验证 临床风险低[3][4] * 美国境外存在一种含24%酒精的IV制剂(拜耳原研) 但因沉淀风险需通过中心静脉给药 使用受限且未进入美国市场[12] **其他重要细节** * III期试验中 IV组入组患者的疾病严重程度(UTNHEST分级)比口服组更差 但仍显示出强劲数据[17][18] * 安全性数据与口服组相当 未出现新的安全信号[19] * 公司拥有经验丰富的管理团队 具备从研发到商业化的全面经验[23]

文章核心观点 公司预计未来30 - 90天收到主要资产SPC - 15的额外临床前研究数据，若数据积极将在年底前提交IND申请，获批后有望在2026年底前开展1期临床试验 SPC - 15针对PTSD有差异化作用方式，潜在市场大且有望通过505(b)(2)途径加速获批 [1][4][6] 公司动态 - 公司预计未来30 - 90天收到SPC - 15额外临床前研究数据 [1] - 最终药物研究包括IND - 使能GLP合规毒理学和毒代动力学动物研究、FDA要求的7天安全性和毒理学大型动物研究，同时开展SPC - 15特定配方微芯片鼻喷雾系统的设备研究 [2] - 若数据积极，公司预计年底前提交SPC - 15的IND申请，获批后若FDA在30天审查期内批准，2026年底前可开展1期临床试验 [4] - 公司打算寻求FDA的505(b)(2)监管途径批准SPC - 15，以缩短临床时间和降低成本 [5] SPC - 15情况 - SPC - 15是鼻内5 - HT4受体激动剂，用于治疗应激性精神障碍如PTSD和焦虑，有望通过505(b)(2)途径加速获批 公司与哥伦比亚大学合作开展临床前研究并拥有其全球开发和商业化独家权利 [7] - SPC - 15早期数据显示其优化的患者安全概况和治疗递送可能在行为和神经层面为对抗应激性病理生理学提供附加益处 [3] - SPC - 15作用方式有别于现有PTSD治疗药物，旨在增加高危人群的应激恢复能力 [6] 行业背景 - 近25年美国无新的PTSD药物获批，目前仅两种FDA批准药物主要针对PTSD的抑郁影响，而PTSD影响全球约3.9%的人口 [6] 公司概况 - 公司是处于发展阶段的生物制药公司，专注于解决未满足医疗需求的疾病，包括应激性精神障碍、慢性疼痛和中枢神经系统疾病 公司产品组合包括针对PTSD的SPC - 15、针对纤维肌痛和慢性疼痛的SP - 26等项目 [8]