神经退行性疾病治疗领域的研究进展与疗法 - 唐·克利夫兰凭借对遗传性渐冻症发病机制及新疗法的研究获得2018年“生命科学突破奖” [2] - 其研究底层逻辑是确定并抑制神经系统内广泛存在的致病基因活性 [3] - 采用反义寡核苷酸疗法将定制DNA药物输送至神经系统以抑制致病基因 针对遗传性渐冻症的ASO疗法已实现部分病情逆转 [3][4] ASO疗法的研发动态与行业活动 - 在布达佩斯举行的ASO疗法研究会议有约1000人及约100家公司代表参加 旨在改进现有药物 [4] - 克利夫兰预计5年后会有比当前更好的疗法出现 [4] - 其负责的渐冻症疗法已有两项临床试验成功完成 两项失败 多项正在进行 实际效果需长期临床试验判断 [6] 人工智能在生物医学研发中的应用评估 - 克利夫兰对AI改变一切持保留态度 认为其在生物医学领域应用多停留在“潜力”层面 未实现太多实际成果转化 [5] - 承认AI能加速药物筛选、设计与研发过程 未来肯定能在生化领域发挥积极作用 [5] - 强调药物测试尤其是观察长期疗效需要投入足够长的时间与耐心 对神经退行性疾病研究更是如此 [5] 科学研究的理念与态度 - 克利夫兰认为毅力是科研成功的唯一必需特质 [2] - 鼓励年轻人勇敢质疑公认的“事实” 根据自己判断行事 [3] - 引用叔本华观点 指出新真理会经历被否定、遭反对、最后被公认的阶段 强调坚持的重要性 [6] 科学事业的国际性与合作竞争 - 克利夫兰强调科学天生是国际性事业 进步由合作与竞争共同驱动 [6] - 世界顶尖科学家论坛等国际活动能汇聚智慧 促进合作与竞争 [7] - 其研究团队及学生来自全球 包括多位中国和华人学者 [7] 对中国科研发展的观察与展望 - 克利夫兰指出中国在许多科研领域充满活力并达到世界级水平 [7] - 西湖大学等新兴机构积极全球招募顶尖人才 开放政策正在改变中国科学面貌 [7] - 在世界多国减少科研投入时 中国大力投资科学研究 下一代科学发展领导者很可能将是中国 [7] - 客观指出美国在博士后培训方面目前仍是世界最好 建议中国年轻学者接触其他地方人们的做事思考方式 [8]