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Adverum Biotechnologies Reports Fourth Quarter and Full Year 2024 Financial Results and Provides Pipeline Highlights and Updates to Anticipated Milestones
Newsfilter· 2025-04-15 11:40
文章核心观点 公司公布2024年第四季度和全年财务结果,提供管线亮点和预期里程碑更新,Ixo - vec有望成为湿性AMD的最佳治疗方案,公司推进相关临床试验并期待后续成果 [1][2] 公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司,致力于用基因疗法为常见眼部疾病患者保留视力,开发单次给药疗法以减少频繁眼部注射需求 [7] Ixo - vec项目亮点 试验进展 - 启动首个湿性AMD玻璃体内基因疗法注册试验ARTEMIS,将评估广泛患者群体,为视网膜专家处方提供信心 [2][3] - 公布2期LUNA 52周试验和OPTIC 4年试验结果 [3] 试验设计 - ARTEMIS旨在降低临床、监管和商业获批风险,纳入有治疗经验和未接受过治疗患者,预计加快入组速度并生成广泛注册数据集 [3] - 该试验在美国进行,约284名湿性AMD患者参与,比较单次注射Ixo - vec(6E10 vg/眼)与每8周注射一次阿柏西普(2mg),主要终点是一年时最佳矫正视力平均变化,非劣效性边界为 - 4.5个字母 [3] 数据支持 - LUNA数据支持选择6E10剂量用于关键项目,显示出潜在最佳疗效和良好长期安全性,维持视觉和解剖学终点,降低注射负担 [3] - OPTIC试验患者至少4年随访显示Ixo - vec长期益处,包括视力维持、解剖学改善持久和抗VEGF治疗负担持续降低 [3] 安全性 - Ixo - vec耐受性良好,局部类固醇有效控制炎症,长期数据显示从最高测试剂量到6E10剂量有10倍安全边际 [3] 患者偏好 - LUNA患者偏好调查显示患者对Ixo - vec的偏好远超先前抗VEGF疗法,且接受局部类固醇预防 [3] 研究发表 - 《湿性AMD的Ixo - vec基因疗法非临床研究支持6E10 vg/眼人类剂量和对侧眼分期给药》发表,支持Ixo - vec分期对侧给药和6E10剂量 [4] 即将到来的预期里程碑 - 2025年下半年启动全球AQUARIUS 3期试验 [8] - 2025年第四季度公布2期LUNA两年长期随访数据 [8] 财务结果 资金状况 - 截至2024年12月31日,现金、现金等价物和短期投资为1.257亿美元,低于9月30日的1.532亿美元,高于2023年12月31日的9650万美元,预计资金可支持运营至2025年下半年 [8] 费用情况 - 2024年第四季度研发费用为2410万美元,高于2023年同期的1530万美元,主要因材料生产、生物分析和薪酬费用增加 [8] - 2024年第四季度一般及行政费用为1850万美元,高于2023年同期的1170万美元,因非现金租户改善津贴和顾问费用增加 [8] 损益情况 - 2024年第四季度净亏损4090万美元,每股亏损1.96美元,2023年同期净亏损2450万美元,每股亏损2.42美元 [8] Ixo - vec在湿性AMD中的情况 - Ixo - vec是临床阶段基因疗法候选产品,利用专有载体衣壳AAV.7m8携带阿柏西普编码序列,通过单次玻璃体内注射给药,具有长期疗效,可减轻频繁抗VEGF治疗负担,获FDA快速通道和RMAT指定、EMA的PRIME指定及英国MHRA创新护照 [6] 资产负债表数据(单位:千美元) |项目|2024年12月31日|2023年12月31日(重述)| | ---- | ---- | ---- | |现金及现金等价物和有价证券|125,691|96,526| |总资产|179,841|155,768| |总流动负债|22,898|19,981| |总股东权益|70,714|67,222| [10] 运营报表(单位:千美元,每股数据除外) |项目|2024年第四季度|2023年第四季度|2024年全年|2023年全年| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |许可收入| - | - |1,000|3,600| |研发费用|24,095|15,278|77,041|77,486| |一般及行政费用|18,523|11,670|63,118|55,056| |总运营费用|42,618|26,948|140,159|132,542| |运营亏损|(42,618)|(26,948)|(139,159)|(128,942)| |其他收入净额|1,687|1,311|8,232|5,748| |税前净亏损|(40,931)|(25,637)|(130,927)|(123,194)| |所得税费用| - |1,133| - |1,078| |净亏损|(40,931)|(24,504)|(130,927)|(122,116)| |每股净亏损 - 基本和摊薄|(1.96)|(2.42)|(6.62)|(12.11)| |加权平均流通普通股股数 - 基本和摊薄|20,898|10,121|19,782|10,082| [12]
Will Trump Tariffs Make or Break Healthcare Space? 3 Stocks to Rely On
ZACKS· 2025-04-09 20:00
文章核心观点 - 特朗普政府新关税政策使美国贸易结构转变,对医疗行业影响复杂广泛,制药业豁免关税但仍有风险,医疗设备和用品受冲击,投资者可关注大型优质医疗股 [1][2] 关税对医疗行业的影响 制药业 - 制药业豁免高额互惠关税,超2000亿美元美国药品年进口额避免成本立即增加,但特朗普曾提对外国药品征“25%或更高”关税,若重启提案将带来定价压力和新挑战,对加拿大药品征25%关税将使美国成本增加7.5亿美元 [3] 医疗设备和用品 - 医疗设备和用品受关税冲击大,医疗器械行业协会AdvaMed反对广泛关税,称会延迟创新、导致失业和增加医疗成本,医院协会和医疗分销联盟游说医疗用品豁免关税未成功 [4] 宏观经济和地缘政治影响 - 新关税带来宏观经济波动,高盛将美国衰退概率从20%提升至45%,受影响贸易伙伴报复或限制关键材料和技术获取 [5] 推荐的医疗股票 环球医疗服务公司(UHS) - 急症护理和行为健康部门推动营收增长,预计2025年净收入同比增长7.6%,医疗补助补充计划将对急症护理部门产生积极影响,战略收购扩大业务组合促进增长 [7] - 目前Zacks评级为1(强力买入),增长评分为A,2025年盈利和收入预计分别增长14%和8%,市值112.6亿美元,长期预期增长率16.9% [8] 百健马琳制药公司(BMRN) - 关键药物需求强劲,尤其是侏儒症药物Voxzogo,其在美国和欧洲标签扩展将推动销售增长,在基因治疗领域有进展并商业化基因治疗药物Roctavian [9][10] - 市值106.6亿美元,Zacks评级为2(买入),增长评分为B,2025年盈利和收入预计分别增长22.2%和9.8%,长期预期增长率16.9% [11] 雅培公司(ABT) - 产品管线带来新增长机会,2025年增长前景良好,Freestyle Libre等CGM设备发展态势好,下一代系统Alinity推动核心实验室诊断业务,生物仿制药进展将提升EPD销售 [12] - 市值2149亿美元,Zacks评级为2,2025年盈利和收入预计分别增长10.3%和5.9%,长期预期增长率10.4% [13]
Solid Biosciences: A Strong Buy As An Emerging Biotech In The Gene Therapy Space
Seeking Alpha· 2025-04-08 20:50
公司分析 - Solid Biosciences Inc (NASDAQ: SLDB) 可能正在重新定位其业务领域 该领域近期受到高度关注 [1] - 公司的主要候选药物仍处于早期试验阶段 但已显示出令人鼓舞的结果 [1] 行业背景 - 文章作者专注于识别具有吸引力的投资机会 尤其关注医疗保健行业 [1]
Lexeo Therapeutics Announces Positive Interim Phase 1/2 Data for LX2006 in Friedreich Ataxia Cardiomyopathy Supporting Advancement to Registrational Study
Newsfilter· 2025-04-07 10:00
核心观点 - Lexeo Therapeutics公布LX2006治疗弗里德赖希共济失调(FA)心肌病的积极中期数据 显示在心脏生物标志物 功能指标和frataxin蛋白表达方面均有显著改善 [3] - 基线左心室质量指数(LVMI)异常患者12个月内平均降低25% 高剂量组心脏frataxin表达平均增加115% 显示剂量依赖性效应 [1][11] - 公司已与FDA就注册研究关键参数达成一致 计划2026年初启动注册研究 潜在疗效数据预计2027年公布 [4][11] 临床试验数据 疗效数据 - 6例基线LVMI异常患者中5例在12个月内实现>10%改善 5例最新随访时LVMI恢复正常范围 [11] - 整体患者平均LVMI改善27% 中高剂量组(Cohort 2-3)较对照组(Cohort 1)更早出现剂量依赖性改善 [11] - 12例患者中11例实现>25%高敏肌钙蛋白I降低 10例实现侧壁厚度(LWT)减少 [11] - 所有患者治疗后3个月均出现frataxin表达增加 高剂量组平均增幅达115% [1][11] 安全性数据 - 16例受试者中未出现3级以上严重不良事件(SAEs)或补体激活迹象 [1][11] - 仅报告1例可能与治疗相关的无症状心肌炎(2级) 发生在给药后1年 [11] 产品与公司 - LX2006是AAV基因疗法 针对美国约5000名FA心肌病患者 已获FDA四项认定(罕见儿科疾病 快速通道 孤儿药 再生医学高级疗法) [9] - 公司管线还包括治疗PKP2致心律失常性心肌病的LX2020等其他心血管基因疗法 [10] 后续计划 - 2025年Q2启动自然病史研究作为注册研究外部对照 [11] - 注册研究将采用LVMI改善(阈值>10%)和frataxin表达增加作为共同主要终点 [4][11] - 公司将于美东时间2025年4月7日8:00举行网络直播 [2][8]
Adverum Biotechnologies to Participate in the 2025 RBC Capital Markets Ophthalmology Virtual Conference
Newsfilter· 2025-03-31 20:01
文章核心观点 Adverum Biotechnologies宣布将参加2025年4月3日上午10:45的RBC资本市场眼科虚拟会议炉边谈话,会议网络直播及回放可在公司网站获取 [1][2] 公司信息 - 公司是临床阶段企业,旨在将基因疗法确立为常见眼部疾病新治疗标准,开发功能性疗法恢复视力、预防失明 [3] - 利用专有玻璃体内(IVT)平台开发持久、单次给药疗法,避免频繁眼部注射 [3] - 正在评估新型基因疗法候选药物ixoberogene soroparvovec(Ixo - vec,曾称ADVM - 022)用于新生血管性或湿性年龄相关性黄斑变性患者的一次性IVT注射治疗 [3] - 公司希望克服现有眼部疾病治疗范式挑战,改变治疗标准、保护视力并产生全球社会影响 [3] 会议信息 - 公司将参加2025年4月3日上午10:45的2025 RBC资本市场眼科虚拟会议炉边谈话 [1] - 炉边谈话网络直播可在公司网站投资者板块“活动与演示”中访问,活动结束后至少30天可在网站观看回放 [2] 联系方式 - 如需咨询可联系Adverum投资者关系部,邮箱为ir@adverum.com [4]
Tenaya Therapeutics Announces Late Breaker Presentation of New Data from MyPEAK™-1 Phase 1b/2 Clinical Trial of TN-201 at American College of Cardiology Annual Meeting
Globenewswire· 2025-03-31 14:00
文章核心观点 - 公司公布TN - 201在MyPEAK - 1 1b/2期临床试验的中期数据,显示出积极信号,有望改变MYBPC3相关肥厚型心肌病治疗格局 [1][2] 分组1:TN - 201临床试验中期数据 - TN - 201在3E13 vg/kg剂量下耐受性良好,治疗相关不良事件多为轻度、可管理或可逆 [2] - 连续活检显示心脏中TN - 201 DNA持续存在,RNA表达强劲且随时间增加,MyBP - C蛋白水平上升 [2] - 心肌损伤生物标志物心肌肌钙蛋白在部分患者中降低超60%,心脏应变生物标志物NT - proBNP在停用免疫抑制剂后恢复基线 [2] - 两名患者心脏肥大关键指标改善,左心室后壁厚度最多降低40%,一名患者左心室质量改善10% [2][3] - 队列1三名患者入组时病情严重,现均达到纽约心脏协会I级,身体活动无限制 [3] 分组2:临床试验安排 - MyPEAK - 1 1b/2期临床试验为多中心、开放标签、剂量递增研究,测试3E13 vg/kg和6E13 vg/kg两个剂量,每组三名患者,可能在计划的剂量扩展队列中招募多达24名患者 [9] - 独立数据和安全监测委员会评估后批准扩大入选标准并启动高剂量队列,预计2025年上半年完成队列2前三名患者入组,下半年公布队列2初始数据和队列1更多随访数据 [8] 分组3:MYBPC3相关肥厚型心肌病情况 - MYBPC3基因变异是肥厚型心肌病最常见遗传原因,在美国约占HCM患者总数20%即120,000人,患者易出现严重临床症状,目前无针对潜在遗传病因的获批疗法 [12] - 携带致病/可能致病MYBPC3突变患者面临严重临床后果风险,年轻患者进展更快,40岁前确诊的成年患者约50%在50岁前经历严重心脏事件 [11] 分组4:TN - 201及公司介绍 - TN - 201是基于腺相关病毒血清型9的基因疗法,旨在增加MyBP - C蛋白水平,解决MYBPC3相关HCM根本原因,获美国FDA快速通道、孤儿药和罕见儿科药物指定以及欧盟委员会孤儿药产品指定 [13] - 公司是临床阶段生物技术公司,致力于开发治疗心脏病的潜在疗法,管线包括TN - 201、TN - 401、TN - 301等项目 [14]
Genprex Collaborators Selected to Present Positive Preclinical Data on Diabetes Gene Therapy at the 2025 American Diabetes Association 85th Scientific Sessions
Prnewswire· 2025-03-25 12:15
公司动态 - Genprex宣布其研究合作者将在2025年美国糖尿病协会(ADA)第85届科学会议上展示GPX-002的积极临床前数据和研究结果 [1] - GPX-002是一种针对1型和2型糖尿病的基因治疗候选药物 [1] - 公司成立了全资子公司Convergen Biotech专注于糖尿病项目开发 [2] - 公司签署了针对1型和2型糖尿病基因治疗多项技术的修订和重述许可协议 [2] 产品与技术 - GPX-002使用腺相关病毒(AAV)载体递送Pdx1和MafA基因直接进入胰腺导管 [4] - 在1型糖尿病中,GPX-002可将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞 [4] - 在2型糖尿病中,GPX-002被认为可以恢复和补充衰竭的β细胞 [4] - 临床前研究显示GPX-002在1型糖尿病小鼠模型中能长期恢复正常血糖水平 [4] - 公司正在研究使用可重复给药的非病毒递送系统 [2] 学术展示 - 将在ADA会议上展示两项研究: - 选择脂质纳米颗粒用于胰岛细胞转染的海报展示 [3] - 重组AAV介导的基因治疗在非人灵长类动物糖尿病模型中的口服报告 [3][4] 公司概况 - Genprex是一家临床阶段基因治疗公司,专注于癌症和糖尿病治疗 [5] - 公司技术旨在向大患者群体提供疾病治疗基因 [5] - 公司与世界级机构合作开发药物候选物 [5] - 公司肿瘤学项目使用非病毒Oncoprex®递送系统 [6] - 主要候选产品Reqorsa®基因疗法正在两项临床试验中评估用于NSCLC和SCLC [6]
Solid Biosciences to Present at the 2025 Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference
Newsfilter· 2025-03-12 12:00
文章核心观点 Solid Biosciences公司将在2025年3月16 - 19日于达拉斯举行的MDA临床与科学会议上展示评估SGT - 003治疗杜氏肌营养不良症的1/2期INSPIRE DUCHENNE试验数据 [1] 分组1:公司介绍 - Solid Biosciences是一家精准基因药物公司,专注推进针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因疗法候选产品组合,还致力于开发基因调节剂创新文库和其他赋能技术 [5] - 公司使命是改善患有严重罕见疾病患者的日常生活,由受杜氏肌营养不良症直接影响的人创立 [5] 分组2:疾病介绍 - 杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉萎缩疾病,主要影响男孩,症状通常在3 - 5岁出现,是进行性、不可逆且最终致命的疾病 [2] - 每3500 - 5000例活产男婴中约有1例受影响,仅美国估计就有5000 - 15000例病例 [2] 分组3:产品介绍 - SGT - 003是一种研究性基因疗法,包含差异化微肌营养不良蛋白构建体和专有下一代衣壳AAV - SLB101,旨在靶向整合素受体 [3] - 非临床研究显示其增强了心脏和骨骼肌转导,减少了肝脏靶向,微肌营养不良蛋白构建体独特包含R16/17结构域,可将nNOS定位于肌肉,改善肌肉血流,减少缺血性肌肉分解和疲劳 [3] 分组4:试验介绍 - INSPIRE DUCHENNE是一项首次人体、开放标签、单剂量、多中心的1/2期临床试验,评估SGT - 003对基因确诊杜氏肌营养不良症且有肌营养不良蛋白基因突变的儿科参与者的安全性、耐受性和有效性 [4] - 该试验是跨国试验,计划在美国、加拿大、英国和意大利招募参与者 [4] 分组5:会议介绍 - 公司将在2025年3月16 - 19日于达拉斯举行的MDA临床与科学会议上展示INSPIRE DUCHENNE试验数据 [1] - 口头报告标题为“SGT - 003微肌营养不良蛋白基因疗法治疗杜氏肌营养不良症的INSPIRE DUCHENNE 1/2期研究的初步经验”,时间为3月19日下午1:45 - 2:00 CT,地点为Coronado ABCD,演讲者为Kevin Flanigan医生 [2]
Solid Biosciences to Present at the 2025 Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference
Globenewswire· 2025-03-12 12:00
文章核心观点 - 生命科学公司Solid Biosciences将在2025年肌肉萎缩症协会临床与科学会议上展示评估SGT - 003的1/2期INSPIRE DUCHENNE试验数据 [1] 公司信息 - Solid Biosciences是一家精准基因药物公司 专注推进针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因疗法候选产品组合 还致力于开发基因调节剂创新文库和其他赋能技术 [5] - 公司使命是改善患有严重罕见疾病患者的日常生活 由受杜氏肌营养不良症直接影响的人创立 [5] 产品信息 - SGT - 003是一种研究性基因疗法 含差异化微肌营养不良蛋白构建体和专有下一代衣壳AAV - SLB101 非临床研究显示其能增强心脏和骨骼肌转导 减少肝脏靶向 [3] - SGT - 003的微肌营养不良蛋白构建体独特包含R16/17结构域 可将nNOS定位于肌肉 非临床研究表明nNOS可改善肌肉血流 减少缺血性肌肉分解和肌肉疲劳 [3] 疾病信息 - 杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉萎缩疾病 主要影响男孩 症状通常在3至5岁出现 是进行性 不可逆且最终致命的疾病 [2] - 每3500至5000名活产男婴中约有1人受影响 仅美国估计就有5000至15000例病例 [2] 试验信息 - INSPIRE DUCHENNE是一项首次人体 开放标签 单剂量 多中心的1/2期临床试验 旨在评估SGT - 003对基因确诊且有肌营养不良蛋白基因突变的杜氏肌营养不良症儿科患者的安全性 耐受性和有效性 [4] - 该试验是一项跨国试验 计划在美国 加拿大 英国和意大利招募参与者 [4] 会议信息 - 公司将在2025年3月16 - 19日于德克萨斯州达拉斯举行的2025年肌肉萎缩症协会临床与科学会议上展示数据 [1] - 口头报告标题为 用于杜氏肌营养不良症的SGT - 003微肌营养不良蛋白基因疗法INSPIRE DUCHENNE 1/2期研究的初步经验 [2] - 报告地点为Coronado ABCD 时间为2025年3月19日下午1:45 - 2:00 CT 报告人为全国儿童医院的Kevin Flanigan医学博士 [2] 联系方式 - 投资者联系人为Nicole Anderson 邮箱为investors@solidbio.com [8] - 媒体联系人为Glenn Silver 邮箱为glenn.silver@finnpartners.com [8]
Voyager Therapeutics(VYGR) - 2024 Q4 - Earnings Call Transcript
2025-03-11 23:35
财务数据和关键指标变化 - 截至2024年底公司现金为3.32亿美元,潜在未来里程碑付款达82亿美元,合作伙伴关系为公司带来非稀释性收入,有望继续显著提升公司利润 [9][10] - 公司有29亿美元的开发里程碑,若加上生物资金总额超80亿美元,这些里程碑或能延长公司现金跑道至2027年年中之后,且未计入现有指引,属于额外利好 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 基因治疗业务 - 公司管线有4个全资和13个合作项目,已开始产生临床数据,未来几年有更多机会产生数据,尤其看好针对tau的两个全资项目 [8] - SOD1基因沉默疗法项目因有效载荷未达目标,退回研究阶段;tau沉默基因疗法VY1706进入IND启用研究,预计2026年提交IND申请 [14][15] 抗体业务 - 抗tau抗体VY7523在单剂量递增研究中表现良好,无严重不良事件,脑脊液与血清比例为0.3%,与其他获批治疗阿尔茨海默病的单克隆抗体一致;已启动多剂量递增研究,预计2026年下半年获得初始tau PET数据 [17] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于打造多模式神经治疗公司,虽基因治疗领域有挫折,但仍有可能创造为患者和投资者带来价值的基因疗法,如Zolgensma获批证明了这一点 [11] - 公司有两个中枢神经系统(CNS)递送平台,TRACER衣壳平台用于静脉注射、CNS靶向基因疗法,ALPL非病毒载体也在产生数据,预计今年晚些时候分享 [9] - 公司合作是重要非稀释性收入来源,有额外合作机会,开放新合作业务 [9][10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司前景乐观,管线项目有临床数据产生机会,尤其tau项目有潜力,合作将继续为公司盈利做贡献 [8][9] - 虽基因治疗领域有挫折,但仍可创造有价值的基因疗法,公司将继续推进相关项目 [11] 其他重要信息 - 2024年第四季度,UCB的bepranemab首次证明抗tau抗体可影响人类大脑中tau积累,可能与临床获益相关,虽研究未达主要终点,但公司团队对自身抗tau抗体更有信心 [17] - 今年有多个第三方数据机会提升tau领域热度,如默克预计年中公布抗体数据,ADP D、AAIC、CTAD会议也值得关注 [18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1:ADPD会议前,tau领域有哪些值得关注的信息,以及合作项目的情况 - 回答:ADPD会议希望看到bepranemab的PK/PD数据、tau传播减少与临床相关效应的关系、更有效的亚组信息;其他公司也开始分享抗tau项目数据。公司有29亿美元开发里程碑,超80亿美元生物资金,这些未计入现金跑道指引,是额外利好 [22][23][28] 问题2:tau基因沉默IND申请前需完成什么,ALPL载体适用情况及推进时间 - 回答:需完成GLP毒性研究,确保有治疗窗口。ALPL载体可用于多种疾病和靶点,能运输蛋白质、抗体、寡核苷酸等,有望今年分享早期数据 [35][37][40] 问题3:tau沉默与靶向抗体的区别,以及Biogen数据对两者结合的看法,如何建立人类概念验证 - 回答:tau沉默疗法用第二代TRACER衣壳,静脉注射一次,可更广泛降低tau,与抗体作用机制不同;Biogen数据预计2026年第三季度公布,公司项目也预计2026年有IND。Friedreich共济失调和GBA项目与Neurocrine合作,有望建立人类概念验证 [45][47][52] 问题4:tau两种疗法临床前研究的差异,多剂量递增(MAD)研究设计受bepranemab结果的影响 - 回答:tau抗体在特定表位模型中有效,tau沉默疗法不依赖特定表位,两者作用机制有异同。MAD研究可确定PET信号,研究人群考虑了bepranemab研究中低tau和APOE状态的因素 [63][64][68] 问题5:非病毒载体ALPL的可插拔性,以及今年晚些时候的临床前数据情况 - 回答:可能具有可插拔性,但未来或根据疾病和靶点选择合适载体。预计展示动物体内数据,与TFR载体比较,展示多种有效载荷 [79][81][82] 问题6:SOD1项目中,如何确定神经毒性与衣壳无关 - 回答:一是不良事件发生时间与衣壳清除时间不符,更符合有效载荷表达时间;二是相同衣壳用于其他构建体无不良事件 [90][91][92] 问题7:第三方数据对公司项目的影响,关注哪些数据 - 回答:关注J&J明年的抗体研究数据,以及Biogen的tau沉默数据;还关注表位是否重要、是否针对病理性tau等问题 [100][101][103] 问题8:tau沉默项目目标mRNA敲低水平,重要脑区,以及适应症选择 - 回答:目标敲低水平为50% - 73%,关键脑区是大脑皮层;若不合作,可能先考虑阿尔茨海默病,因其对tau研究更成熟,生物标志物工具更完善 [111][114][118] 问题9:VY7523单剂量递增数据对多剂量递增研究剂量和频率选择的影响,研究设计的差异化,以及现金跑道与投资平衡 - 回答:单剂量递增数据让公司有信心推进多剂量递增研究剂量,目标是测试抗体对病理性tau传播的影响;研究设计旨在寻找tau PET信号,与其他抗体比较;公司会谨慎对待缩短现金跑道的交易,开放各类有意义的合作 [126][128][132] 问题10:多剂量递增研究启动是否早于预期,tau沉默项目是否会比抗体项目更有前景 - 回答:研究启动早于指引,反映临床团队执行能力;两种方法各有潜力,需根据数据做决策,阿尔茨海默病复杂,医生和患者需要多种治疗选择 [138][140][142] 问题11:TfR脑载体的局限性,tau抗体与Merck抗体比较,以及tau抗体效应功能 - 回答:TfR载体有血液学不良事件,人类对其功能丧失突变耐受性低,而对ALPL耐受性较高;未分享与Merck抗体比较数据;公司抗体采用IgG4,证据显示消除效应功能可降低神经炎症风险 [149][150][156] 问题12:外部项目需看到什么结果会对公司抗tau抗体项目做决策,内部结果可能是什么样 - 回答:关注tau PET成像对CDR总和框的影响,若低于约30%的影响,可能无临床意义;目前tau抗体研究处于早期,获取相关数据需时间 [160][162][163]