公司动态 - Gain Therapeutics首席执行官Gene Mack将于2025年5月8日12:00 EST在纽约Citizens生命科学会议上进行演讲并参与一对一会议 [1] - 演讲存档回放将在公司官网的投资者与媒体板块提供 [2] 公司概况 - Gain Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司 专注于开发下一代变构小分子疗法 [3] - 核心候选药物GT-02287正在开展针对帕金森病（含/不含GBA1突变）的1b期临床试验 该药物在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病领域也有应用潜力 [3] - 公司拥有多个未公开的临床前管线 靶向溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤 [3] 技术平台 - Magellan™平台通过变构调节机制发现新型小分子 可修复或破坏蛋白质功能 [4] - 该技术平台专注于开发神经退行性疾病、罕见遗传病和肿瘤领域的疾病修饰疗法 [4] 投资者关系 - 投资者联系人包括公司投资者关系经理Apaar Jammu及LifeSci Advisors的Chuck Padala [6][7] - 媒体事务由Russo Partners的Nic Johnson和Elio Ambrosio负责 [7]

公司动态 - 公司宣布将在国际帕金森病和相关疾病协会第30届世界大会上进行口头海报展示 [1] - 公司主要候选药物GT - 02287正在进行1b期临床试验，用于治疗有无GBA1突变的帕金森病 [2][5][7] 展示详情 - 展示标题为“GT - 02287，一种用于治疗帕金森病的临床阶段变构GCase调节剂，可保护多巴胺能神经元免受线粒体毒素MPP + 的侵害” [2] - 演讲者为公司研究高级副总裁Joanne Taylor博士 [2] - 展示时间为2025年5月10日周六上午8:00 - 9:00（美国东部时间） [2] GT - 02287药物信息 - 是口服、可穿透血脑屏障的小分子变构酶调节剂，可恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能 [2] - 在帕金森病临床前模型中，可恢复GCase酶功能，减少多种病理和生物标志物水平 [2] - 在GBA1 - PD和特发性PD啮齿动物模型中，可挽救运动功能和步态缺陷，防止复杂行为缺陷发展 [2] - 1期健康志愿者研究显示其安全性和耐受性良好，血浆和中枢神经系统暴露在预期治疗范围内，目标结合使GCase活性增加超50% [4] 公司项目资金支持 - 公司帕金森病主要项目在开发早期获得迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会以及欧盟相关项目资助 [6] 公司业务与平台 - 是临床阶段生物技术公司，致力于下一代变构疗法的发现和开发 [7] - 拥有独特方法，可发现能恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂 [8] - 利用先进的Magellan™平台加速药物发现，为难以治疗的疾病解锁新的疾病修饰疗法 [8][9] 联系方式 - 投资者联系：Apaar Jammu（ajammu@gaintherapeutics.com）、LifeSci Advisors LLC的Chuck Padala（chuck@lifesciadvisors.com） [11] - 媒体联系：Russo Partners LLC的Nic Johnson（nic.johnson@russopartnersllc.com）和Elio Ambrosio（elio.ambrosio@russopartnersllc.com），电话(760) 846 - 9256 [11]