药物机制与临床前数据 - GT-02287通过变构调节恢复溶酶体葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能 并改善线粒体GCase活性 在MPP+诱导的线粒体损伤模型中表现出神经保护作用[1][3] - 临床前数据显示GT-02287降低α-突触核蛋白聚集50%以上 减少溶酶体功能障碍和线粒体应激 同时抑制线粒体细胞色素C释放[3][5] - 在GBA1突变和特发性帕金森病啮齿模型中 GT-02287逆转运动功能和步态缺陷 并改善复杂行为表现[5] 临床开发进展 - Phase 1研究显示健康受试者服用临床相关剂量后GCase活性提升超过50% 且中枢神经系统暴露量达治疗范围[7] - 目前正在澳大利亚7个中心开展Phase 1b试验 主要终点为评估3个月给药后的安全性与耐受性[8] - 公司获得迈克尔·福克斯基金会和Silverstein基金会资金支持 并参与欧盟Horizon 2020研究计划[9][10] 公司技术与管线布局 - Magellan™平台专注于发现变构小分子调节剂 可恢复或破坏蛋白质功能 应用于神经退行性疾病和肿瘤领域[12] - 除帕金森病外 GT-02287在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病领域具开发潜力[11] - 公司拥有多个未公开临床前资产 靶向溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤[11]