核心事件与市场反应 - 辉瑞公司一名参与血友病药物长期研究的患者于12月14日因中风后脑出血死亡[3][4] - 该事件导致辉瑞公司股价在12月23日收盘下跌超过1%[3] - 患者参与的长期研究涉及辉瑞已获批的血友病长效凝血因子疗法Hympavzi[4] 公司产品与研发动态 - 涉事药物Hympavzi为每周注射一次的长效凝血因子疗法 于去年获得美国批准 用于治疗12岁及以上A型或B型血友病患者[4] - 辉瑞此前开发了针对B型血友病的一次性基因疗法Beqvez并在美国获批[5] - 由于价格高昂及需求疲弱 辉瑞已于今年早些时候宣布停止其血友病基因疗法的全球开发和商业化[5] 公司回应与评估 - 辉瑞声明正与试验研究者和独立委员会积极收集信息 以了解事件的复杂情况[4] - 基于目前了解和总体临床数据 公司预计该死亡事件不会对接受Hympavzi治疗的患者安全性产生影响[4] 行业背景与治疗选择 - 血友病由负责调节凝血因子的基因缺陷导致 患者易出现自发性严重出血[4] - 除长效凝血因子疗法外 基因药物为血友病治疗提供了另一种选择[4]