财务表现 - 2023年第四季度全球净产品销售额达3.74亿美元，全年达12亿美元，同比增长分别达116%和197% [1][5][10] - 2023年全年总营业收入12.69亿美元，同比增长185%，其中产品净销售额11.91亿美元，合作收入3550万美元 [10][12] - 2023年研发费用8.59亿美元，同比增长30%，销售及管理费用7.12亿美元，同比增长51% [10][13][14] - 2023年净亏损2.95亿美元，较2022年7.1亿美元亏损大幅收窄，每股亏损5.16美元 [10][16] - 截至2023年底现金及金融资产达31.8亿美元，同比增长45% [11][16] 产品进展 - VYVGART系列产品已在30多个国家获批治疗全身型重症肌无力(gMG)，包括静脉注射和皮下注射两种剂型 [4] - 2024年1月日本批准VYVDURA用于gMG治疗，2月英国批准VYVGART SC，均包含血清阴性患者 [5] - VYVGART Hytrulo用于慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)的补充生物制剂许可申请(sBLA)获FDA优先审评，PDUFA目标日期为2024年6月21日 [1][5] - 2024年计划在瑞士、澳大利亚、沙特、韩国等国家寻求gMG适应症批准，并通过再鼎医药在中国寻求VYVGART SC批准 [5] 研发管线 - 计划2024年报告6项二期概念验证试验数据，包括Sjogren综合征、PC-POTS及三种肌炎亚型的2/3期ALKIVIA研究 [1][8] - 主力产品efgartigimod计划2025年前在15种自身免疫适应症中获批或进入开发阶段 [7] - 推进早期管线项目包括C2抑制剂empasiprubart(MMN、DGF、DM适应症)和MuSK激动剂ARGX-119(CMS和ALS适应症) [7][8] - 免疫学创新计划(IIP)已提名4个新候选药物，包括靶向FcRn的ARGX-213和靶向IL-6的ARGX-109 [9] 商业拓展 - 通过多维扩张计划扩大患者覆盖范围，包括MG治疗早期阶段患者和通过全球监管批准的新患者群体 [4] - 计划2024年启动注册研究扩大VYVGART标签至更广泛MG人群，包括血清阴性患者 [6] - 2024年上半年预计更新预充式注射器开发进展，相关临床研究可能支持gMG和CIDP适应症批准 [6]