阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种后天获得性溶血性疾病，其特征为CD55(衰变加速因子，DAF)和 CD59(反应性溶解膜抑制物，MIRL)缺乏导致补体介导的血管内溶血，主要临床表现为血管内溶血、潜 在造血功能衰竭及血栓形成倾向。因其发病率/患病率低，PNH已被纳入国家《第一批罕见病目录》。 HRS5965胶囊是一种补体因子B抑制剂，可抑制补体介导的血管内外溶血反应，提升血红蛋白水平。针 对本适应症，国内外同靶点药物目前仅有诺华的盐酸伊普可泮胶囊(Fabhalta)获批上市，经查询 EvaluatePharma数据库，2024年该产品全球销售额约为1.29亿美元。截至目前，HRS-5965胶囊相关项目 累计研发投入约2.18亿元。 智通财经APP讯，恒瑞医药(01276)发布公告，近日，江苏恒瑞医药股份有限公司子公司成都盛迪医药有 限公司收到国家药品监督管理局下发的《受理通知书》，公司富马酸立康可泮(HRS-5965)胶囊的药品上 市许可申请获国家药监局受理。 此次申报上市，是基于一项在既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者中进行的关键研究(HRS-5965- 301)。该研究是一项评估HRS-5965胶囊对比依 ...