核心观点 - 前沿生物药业自主研发的靶向MASP-2的siRNA药物FB7013临床试验申请获国家药监局受理 该药物具有同类首创潜力 拟用于治疗原发性IgA肾病 [1] 药品注册与机制 - FB7013注射液于2025年12月22日提交临床试验申请 并于12月31日获得受理 拟用于治疗原发性免疫球蛋白A肾病 [1] - FB7013是全球首个申请临床、作用于MASP-2靶点的siRNA药物 具有同类首创潜力 通过抑制MASP-2活性阻断凝集素途径异常激活 减少肾脏损伤 [2] - 基于其作用机制 该药物未来适应症可拓展至膜性肾病、糖尿病肾病等多个补体异常激活相关疾病领域 [2] 临床前研究数据 - 在健康食蟹猴中 FB7013单次皮下注射对血清MASP-2蛋白的最大敲降幅度大于95% 给药后105天蛋白敲降幅度仍大于90% 预期临床阶段有望实现每3-6个月给药一针 [3] - 在食蟹猴IgA肾病模型中 FB7013显示出明确疗效且安全性良好 尿总蛋白肌酐比值和尿总蛋白呈剂量依赖性持续显著降低 肾小球滤过率呈剂量依赖性持续升高 [3] - 高剂量治疗8周后 使肾小球系膜区系膜细胞数量减少36% 使肾小球内IgA沉积减少43% [3] - 多项分析表明FB7013未见明显的脱靶风险 对心血管、呼吸及中枢神经系统均无明显影响 [3] - 公司于2025年11月在美国肾脏病学会年会上以口头报告形式发布了FB7013完整的临床前药效数据 [4] 市场前景 - IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球肾病之一 最终可导致慢性肾功能衰竭或终末期肾病 [5] - 全球IgA肾病患者人数从2015年的880万人增至2020年的930万人 预计2030年将达到1020万人 [5] - 全球IgA肾病治疗药物市场预计从2020年的5.67亿美元增至2025年的11.96亿美元 年复合增长率为16.1% [5]