监管进展 - 美国FDA已接受赛诺菲旗下Tzield (teplizumab-mzwv)的补充生物制品许可申请(sBLA)进行优先审评 旨在将该药物用于延迟3期1型糖尿病发病的适用年龄从8岁及以上扩展至1岁及以上[1] - 该sBLA基于正在进行的PETITE-T1D 4期研究的积极中期一年数据 目标审批日期为2026年4月29日[1] 药物与临床研究 - Tzield是一种CD3导向的单克隆抗体 是首个也是唯一一个用于自身免疫性1型糖尿病的疾病修饰疗法 于2022年11月首次在美国获批用于8岁及以上患者[6] - 该药物目前已在中国、英国、加拿大、以色列、沙特阿拉伯王国、阿联酋和科威特获批用于相同适应症 欧洲药品管理局人用医药产品委员会于2025年11月对相同人群给出了积极推荐[6] - PETITE-T1D研究是一项单臂、非随机、开放标签、多中心4期研究 旨在评估Tzield在8岁以下确诊为2期1型糖尿病的儿童中的安全性和药代动力学[4] - 该研究已招募23名参与者 治疗方案为连续14天每日静脉输注Tzield 每位参与者的研究持续时间可能长达26个月以进行随访和监测[5] 疾病背景与市场潜力 - 1型糖尿病是一种进行性自身免疫疾病 其发展分为四个阶段 阶段2定义为存在两种或更多1型糖尿病相关自身抗体并出现血糖异常 阶段3为临床阶段 需要每日进行胰岛素替代治疗[7][13] - 若获批准 Tzield将成为首个用于1岁及以上确诊为2期1型糖尿病儿童以延迟3期发病的疾病修饰疗法 通过保护胰腺中分泌胰岛素的β细胞来减缓疾病进展[8] - 优先审评资格授予那些有潜力在严重疾病的治疗、诊断或预防方面提供显著改善的疗法申请[3] 公司观点 - 赛诺菲全球开发负责人表示 此次优先审评强调了像Tzield这样创新疗法的迫切需求 该药物有潜力通过延迟内源性胰岛素生产的丧失来预防1型糖尿病的自然进展 这对于幼年群体可能尤为重要[2] - 公司认为 如果获批 Tzield可能代表在延迟幼儿期3期1型糖尿病发病方面的一个重要进展 将使患者和护理者 alike 受益[2]