公司核心动态 - Tiziana Life Sciences Ltd 宣布已向美国FDA提交了其第七份年度研发安全性更新报告 [1] - 该DSUR报告涵盖了2024年9月21日至2025年9月2日期间的数据 [1] - 报告显示，其核心候选药物鼻内给药foralumab在累计37.4患者-年的暴露后，未发生与药物相关的严重不良事件 [1][2][3] - 公司首席执行官表示，FDA于2025年12月23日因毒性问题拒绝批准赛诺菲的tolebrutinib用于nrSPMS，这凸显了对安全疗法的需求 [2][8] 药物安全性与临床数据 - 累计37.4患者-年的暴露数据突显了鼻内foralumab在中枢神经系统适应症方面获得的显著临床经验 [3] - 在鼻内给药研究中，未发生归因于研究药物的严重不良事件 [1][3] - 报告期间的不良事件在类型和频率上与既往报告一致，未识别出需要重大方案修改的新风险 [3] - 鼻内foralumab的安全性特征与先前在健康志愿者、克罗恩病患者和肾移植受者中静脉注射foralumab的研究结果一致 [4] - 与其他抗CD3单克隆抗体静脉给药可能出现的输注相关反应不同，鼻内给药foralumab的耐受性大幅改善，未观察到此类问题 [4] - 基于此次更新，无需采取新的措施来解决foralumab的安全性问题 [4] 药物研发进展与试验 - Foralumab是一种全人源抗CD3单克隆抗体，鼻内给药时已被证明可刺激调节性T细胞 [5] - 目前有14名非活动性继发进展型多发性硬化症患者通过开放标签中等规模的扩大可及项目接受了给药，所有患者在6个月内均观察到病情改善或稳定 [5] - 鼻内foralumab目前正在一项针对naSPMS患者的2a期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心、剂量范围试验中进行研究 [5] - Foralumab是当前临床开发中唯一一款全人源抗CD3单克隆抗体 [6][10] - 鼻内foralumab的免疫调节为治疗神经炎症和神经退行性疾病提供了一条新途径 [6] 具体临床项目暴露数据 - 扩大可及项目：14名naSPMS患者接受了鼻内foralumab治疗，剂量为50微克/次，治疗周期为每三周用药6天，治疗持续时间从23周到3.5年不等，贡献了30.7患者-年的暴露量 [9] - TILS-021随机试验和TILS-022开放标签扩展研究：在naSPMS研究及其扩展研究中，患者接受了50或100微克剂量的foralumab，贡献了约5.2患者-年的暴露量 [9] - 阿尔茨海默病单患者扩大可及项目：一名中度阿尔茨海默病患者完成了28周、50微克剂量的治疗，增加了0.5患者-年的暴露量 [9] 公司技术与管线 - Tiziana是一家临床阶段的生物制药公司，致力于利用变革性药物递送技术开发突破性疗法，以实现免疫疗法的替代给药途径 [10] - 其创新的鼻内给药方法有潜力在疗效、安全性和耐受性方面提供优于静脉给药的改善 [10] - 其核心技术已获得专利，并有数项申请待批，预计将支持广泛的管线应用 [10]