核心观点 - 美国食品药品监督管理局批准了Agios Pharmaceuticals公司用于治疗α或β地中海贫血的药物Aqvesme 该药成为首个且唯一获FDA批准用于治疗非输血依赖性和输血依赖性α或β地中海贫血的药物[1] - 此次批准基于三期ENERGIZE和ENERGIZE-T研究数据 显示Aqvesme在血红蛋白、疲劳水平和输血需求减少方面相比安慰剂有统计学显著和临床意义的改善[3] - 由于存在肝损伤风险 FDA要求实施AQVESME REMS风险管理计划 这导致公司股价在消息公布日下跌约1.5%[4] - 公司计划于2026年1月下旬在美国推出Aqvesme 该药在欧洲的监管申请已获积极审评意见 最终决定预计在2026年初做出[2][9] 药物审批与监管详情 - FDA最初计划在2025年9月前就扩大Pyrukynd用于治疗地中海贫血的补充新药申请做出决定 但审查期延长了三个月 最终决定于2025年12月23日公布 以便实施REMS计划[7] - 由于包含了AQVESME REMS计划 该药物在美国针对地中海贫血适应症将使用Aqvesme这一新品牌名进行商业化 而针对丙酮酸激酶缺乏症适应症将继续使用Pyrukynd品牌名[2][8] - 在美国以外市场 该药物将继续以Pyrukynd品牌名销售 同时涵盖丙酮酸激酶缺乏症和地中海贫血两种适应症[10] 药物研发管线进展 - 除了地中海贫血 Pyrukynd也正在被研究用于治疗镰状细胞病 公司计划在2026年第一季度与FDA举行补充新药申请前会议 之后将提交针对镰状细胞病适应症的批准申请[10] 公司股价表现 - 在过去一年中 Agios的股价下跌了28.1% 而同期行业指数上涨了16.8%[5] 行业可比公司表现 - ANI Pharmaceuticals过去60天内 其2025年调整后每股收益预估从7.29美元上调至7.56美元 2026年预估从7.81美元上调至8.08美元 过去一年股价上涨49.1%[12] - CorMedix过去60天内 其2025年每股收益预估从1.85美元上调至2.87美元 2026年预估从2.49美元上调至2.88美元 过去一年股价上涨43.8%[14] - Castle Biosciences过去60天内 其2025年亏损预估从0.64美元收窄至0.34美元 2026年亏损预估从1.82美元改善至1.06美元 过去一年股价上涨45%[15]