文章核心观点 MannKind Corporation宣布其产品FUROSCIX获得两项重要进展：一是其On-body Infusor剂型获FDA批准扩大适应症至儿科患者，二是其ReadyFlow Autoinjector剂型获得新的专利保护，该剂型正在FDA审评中，有望为患者提供更便捷的家庭治疗选择[1] 监管审批与适应症扩展 - 美国FDA批准了FUROSCIX On-body Infusor的补充新药申请，将其适应症扩大至体重43公斤或以上的儿科患者[2] - 该产品此前已获批用于治疗成人慢性心力衰竭和慢性肾病患者的水肿[2] - 此次批准完成了根据《儿科研究公平法案》在原始批准信中概述的所有上市后要求[2] - 公司首席医疗官表示，此举为符合体重标准的特定儿科患者群体提供了医院外便捷的治疗选择[3] 知识产权保护 - 美国专利商标局为FUROSCIX ReadyFlow Autoinjector颁发了五项专利[4] - 这些专利涵盖了高浓度呋塞米液体组合物及相关治疗方法，保护期可能持续至2040年[4] - 新专利与此前已颁发的专利共同构成了强大的知识产权组合，旨在长期保护该药物的配方和给药方法[5] - 如果ReadyFlow Autoinjector获得FDA批准，这些专利将被列入FDA的《橙皮书》[4] 在研产品进展与潜力 - FDA已受理FUROSCIX ReadyFlow Autoinjector用于治疗成人CHF或CKD患者水肿的补充新药申请，并指定了PDUFA目标行动日期为2026年7月26日[6] - 若获批，该自动注射器可在10秒内皮下注射相当于静脉注射剂量的利尿剂，为患者提供家庭治疗新选项[7] - 公司首席执行官指出，该创新有望显著减少患者住院次数、提高生活质量并降低医疗成本[8] - FDA此前已于2022年批准FUROSCIX On-body Infusor用于成人慢性心力衰竭，并于2025年批准用于成人慢性肾病[7] 公司业务与产品定位 - MannKind Corporation是一家专注于通过创新、以患者为中心的解决方案改变慢性疾病护理的生物制药公司[16] - 公司专注于心脏代谢和孤儿肺病领域，开发和商业化针对糖尿病、肺动脉高压以及心力衰竭和慢性肾病中的体液超负荷等严重未满足医疗需求的疗法[16] - 公司在药械组合方面拥有深厚专业知识，旨在提供能无缝融入日常生活的疗法[17] - FUROSCIX是一种80 mg/10 mL的皮下注射用呋塞米，适用于体重至少43公斤的儿科患者以及患有慢性心力衰竭或慢性肾病的成人患者的水肿治疗[9]