核心观点 - Neurocrine Biosciences宣布其评估valbenazine用于治疗运动障碍性脑瘫的III期KINECT-DCP研究未达到主要或关键次要终点[1] 临床研究结果 - 该研究旨在评估valbenazine在患有运动障碍性脑瘫的儿童和成人参与者中改善舞蹈症的效果 但未能达到主要目标[1] - 这是迄今为止在运动障碍性脑瘫领域完成的最大规模双盲安慰剂对照临床试验 评估了为期14周的valbenazine治疗与安慰剂相比的疗效[2] - 不良事件总体上与valbenazine已知的安全性特征一致[2] - 公司将在即将举行的科学会议上报告完整的研究结果[3] 疾病背景与市场机会 - 脑瘫是一种始于儿童早期的非进行性神经发育障碍 影响运动和姿势 在美国约每1000名儿童中有3例发生[4] - 运动障碍性脑瘫患者常出现混合性运动功能亢进 包括肌张力障碍和舞蹈手足徐动症 导致严重运动障碍[4] - 运动障碍性脑瘫约占所有脑瘫病例的15%[4] - 目前尚无获批疗法用于治疗脑瘫相关的肌张力障碍或舞蹈手足徐动症[4] 研究设计详情 - 该III期随机双盲安慰剂对照研究旨在评估valbenazine治疗因脑瘫导致舞蹈样运动的儿童和成人参与者运动障碍的疗效、安全性和耐受性[5] - 年龄在6至70岁的参与者被随机分配接受valbenazine或安慰剂治疗 为期14周的双盲治疗期[5] - 此后 参与者可选择进入开放标签扩展阶段 在此阶段所有参与者均接受valbenazine治疗[5] 药物背景与研发管线 - Valbenazine是一种选择性囊泡单胺转运体2抑制剂[6] - Neurocrine Biosciences于2017年获得美国FDA批准 将valbenazine作为首个治疗迟发性运动障碍的药物[6] - 2023年 公司获得FDA批准 将valbenazine用于治疗亨廷顿病相关的舞蹈症[6] - 公司正在开发两种下一代VMAT2抑制剂 其中领先化合物NBI-1065890计划于2026年进入针对迟发性运动障碍的II期开发[6] 公司概况 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的领先生物制药公司 致力于为需求未得到满足的患者发现和开发变革性疗法[7] - 公司多元化的产品组合包括FDA批准的用于治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈症、经典先天性肾上腺皮质增生症、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的疗法[7] - 公司拥有强大的研发管线 包括在其核心治疗领域处于中后期临床开发的多种化合物[7]