核心事件 - 赛诺菲宣布其研究性生物制剂efdoralprin alfa获得欧洲药品管理局授予的孤儿药资格 用于治疗成人α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肺气肿[1] - 该孤儿药资格基于全球II期ElevAATe研究的积极数据 研究显示每三周或每四周给药方案在稳态谷浓度下 能实现比每周血浆衍生疗法更显著的平均功能性AAT水平增长[7] - efdoralprin alfa是一种重组人AAT蛋白与人抗体Fc片段融合的药物 通过抑制中性粒细胞弹性蛋白酶发挥作用 该酶是导致AATD患者肺组织损伤的原因[3] 药物与资格详情 - 孤儿药资格旨在促进治疗罕见、危及生命或衰弱性疾病的药物开发 这些疾病影响人群比例低于万分之五[2] - AATD是一种罕见的遗传性肺部和肝脏疾病 其特征是肝脏产生的AAT蛋白水平低 会导致肺损伤和慢性阻塞性肺病 包括肺气肿 严重感染者有时需要肺移植[3] - efdoralprin alfa目前处于中期研发阶段 是赛诺菲在2024年收购Inhibrx后纳入其罕见病管线的资产[4] - 该药物此前已获得美国FDA的快速通道资格和孤儿药资格 用于治疗AATD肺气肿[9] 公司股价表现 - 过去一年 赛诺菲股价上涨1.3% 而同期行业涨幅为13.8%[6] - 赛诺菲目前Zacks评级为3级[10] 行业比较公司 - ANI Pharmaceuticals过去60天内 其2025年每股收益预期从7.29美元上调至7.56美元 2026年预期从7.81美元上调至8.08美元 过去一年股价飙升51.8% 过去四个季度盈利均超预期 平均超出幅度为21.24%[11] - CorMedix过去60天内 其2025年每股收益预期从1.85美元上调至2.87美元 2026年预期从2.49美元上调至2.88美元 过去一年股价飙升29.1% 过去四个季度盈利均超预期 平均超出幅度为27.04%[12] - Castle Biosciences过去60天内 其2025年亏损预期从64美分收窄至34美分 2026年亏损预期从1.82美元改善至1.06美元 过去一年股价上涨46.4% 过去四个季度中有三个季度盈利超预期 平均超出幅度为66.11%[13]