赛诺菲托莱布替尼研发受挫 - 赛诺菲股价在周一因其实验性多发性硬化症药物托莱布替尼遭遇两重挫折而下跌近2% [1][9] - 美国食品药品监督管理局第二次延长了对该药物治疗非复发继发进展型多发性硬化症的审评期 最终决定预计推迟至2026年第一季度 [2][3][4] - 在一项针对原发性进展型多发性硬化症患者的III期PERCEUS研究中 该药物未能达到主要终点 公司决定终止在该适应症上的进一步开发 [5][6][9] 监管审评延迟详情 - FDA最初的决定日期为2025年9月28日 因公司在审评过程中提交了额外分析而被延长三个月至2025年12月28日 [3] - 随后 公司应FDA要求提交了该药物在非复发继发进展型多发性硬化症中的扩大可及方案 导致审评期再次被延长 [3] - 针对该适应症的申请目前也在欧盟接受审评 [4] 临床开发终止与影响 - 原发性进展型多发性硬化症患者约占整个多发性硬化症患者群体的10% [6] - 公司计划在未来医学会议上公布该III期研究的完整安全性和有效性结果 [6] - 投资者担忧此次挫折将影响公司未来 因该药物被视为公司试图减少对度普利尤单抗增长依赖的首次重要尝试之一 [7] 市场反应与历史背景 - 消息公布后 尽管公司仍坚持该药物在非复发继发进展型多发性硬化症中的风险获益特征 但市场情绪负面 导致股价抛售 [8] - 年初至今 公司股价下跌1% 而同期行业指数上涨16% [8] - 托莱布替尼并非首次遭遇挫折 2022年FDA因在部分受试者中发现药物性肝损伤病例 对其在多发性硬化症和重症肌无力适应症的III期研究实施了部分临床搁置 [11] - 该药物通过2020年收购Principia公司获得 [12]