核心事件 - 全球免疫学公司argenx宣布将终止其针对中度至重度甲状腺眼病的皮下注射efgartigimod的3期UplighTED研究 [1] - 该决定基于独立数据监测委员会的建议 该委员会在审查了预先设定的中期分析数据后 建议因无效而停止试验 [2] 试验详情与数据 - 试验终止是基于无效性分析 但efgartigimod显示出良好的安全性和耐受性 未发现新的安全性信号 [2] - 独立数据监测委员会对完成24周治疗的患者的非盲数据进行了无效性评估 [3] - 研究设计为随机、双盲、安慰剂对照、多中心的3期研究 旨在评估efgartigimod PH20 SC在成年甲状腺眼病患者中的疗效、安全性等 [4] - 患者以2:1的比例随机分配接受efgartigimod PH20 SC或安慰剂治疗 [4] - 主要终点是第24周时眼球突出应答者的百分比 关键次要终点包括研究眼眼球突出测量值从基线到第24周的变化等 [4] 公司后续计划与表态 - 公司首席医疗官表示对研究结果感到失望 但强调预先计划的无效性分析是其临床开发项目中负责任管理投资和资源的基础 [3] - 在数据库锁定后 公司将进行全面数据分析 以加深对研究结果的理解 并挖掘可能指导未来甲状腺眼病研究的关键生物学见解 [3] - 研究数据将在未来的医学会议上分享 [3] 疾病背景 - 甲状腺眼病是一种与格雷夫斯病等自身免疫性甲状腺疾病相关的自身免疫性眼眶疾病 [5] - 其特征是眼外肌增大、眼眶脂肪组织扩张和眼眶炎症 可导致眼球突出、复视 严重者视力丧失 [5] 产品信息 - VYVGART是首个在全球获批用于治疗全身型重症肌无力、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病 以及在日本获批用于治疗原发性免疫性血小板减少症的新生儿Fc受体阻断剂 [6] - VYVGART SC是efgartigimod alfa与重组人透明质酸酶PH20的皮下注射组合 利用了Halozyme的ENHANZE药物递送技术 [6] - 该产品在美国以VYVGART Hytrulo名称销售 在欧洲以VYVGART SC名称销售 在日本以VYVDURA名称销售 [6] 公司概况 - argenx是一家全球免疫学公司 致力于改善患有严重自身免疫性疾病患者的生活 [7] - 公司通过其免疫学创新计划与领先的学术研究人员合作 旨在将免疫学突破转化为一流的新型抗体药物组合 [8] - argenx开发并正在商业化首个获批的新生儿Fc受体阻断剂 同时评估其在多种严重自身免疫性疾病中的广泛潜力 并推进其治疗领域内多个更早期的实验性药物 [8]