核心观点 - 中国国家药品监督管理局批准了赛诺菲两款治疗罕见血液病的药物：用于血友病的Qfitlia和用于获得性血栓性血小板减少性紫癜的Cablivi [1] - 这两项批准是赛诺菲今年在中国获得的第四和第五项批准 此前已获批用于2期1型糖尿病的Tzield和用于复发及新诊断多发性骨髓瘤两个适应症的Sarclisa [2] - 两项批准扩大了赛诺菲在中国罕见血液病领域的产品组合 [5] - 消息公布后 赛诺菲股价上涨1.31%至48.89美元 [6] 关于Qfitlia - Qfitlia用于12岁及以上儿童和成人严重A型血友病患者 作为常规预防以预防或减少出血事件频率 [2] - 该批准基于ATLAS 3期研究数据 该研究表明无论患者是否带有抑制剂 在年化出血率方面均显示出具有临床意义的出血保护作用 [3] - 其作用机制是通过降低抑制血液凝固的蛋白质AT 来增加凝血酶生成 从而恢复血友病患者的止血功能 [3] - 中国有超过40,000名血友病患者 [3] - 在ATLAS临床开发项目中 Qfitlia在各亚组中显示出较低的出血率 每年仅需注射六次 [6] - 关键临床结果显示：与按需使用凝血因子浓缩物相比 无抑制剂患者接受Qfitlia预防治疗后年化出血率显著降低71%；与按需使用旁路制剂相比 有抑制剂患者的年化出血率显著降低73% [7] - 在开放标签扩展研究中 无抑制剂患者观察到的年化出血率中位数为3.8 有抑制剂患者为1.9 [7] - 在开放标签扩展研究中 近一半患者经历了一次或更少出血 其中47%的患者出血0-1次 31%的患者零出血 [7] - 到开放标签扩展研究结束时 近80%的参与者采用每年注射六次的方案 94%的患者通过0-1次剂量调整达到目标AT水平 [7] 关于Cablivi - Cablivi是首个用于治疗成人和12岁及以上、体重至少40公斤的青少年获得性/免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜的纳米抗体靶向疗法 [4] - 中国每年约有2700名患者被诊断出此病 [4] - 其作用机制是靶向血液中参与止血的血管性血友病因子 旨在抑制vWF与血小板之间的相互作用 [5] - 该药与血浆置换和免疫抑制疗法联合使用 通过抑制微血栓的形成来帮助治疗疾病过程中的器官损伤 [5]