公司产品获批与核心机制 - 赛诺菲旗下全球首个且唯一血友病siRNA创新非因子疗法芬妥司兰钠注射液（商品名赛菲因）已获得中国国家药监局批准上市 [1] - 该药物适用于存在或不存在凝血因子抑制物的重型A型及B型血友病12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗 [1] - 该疗法是血友病领域首个通过降低抗凝血酶水平实现治疗的药物 [2] - 其治疗机制为每年最少6次皮下注射 极大提高了给药便捷性 [2][3] 临床数据与疗效 - 获批主要基于ATLASⅢ期临床研究数据 [2] - 与按需治疗相比 接受该药物治疗的患者合并抑制物患者平均年化出血率降低73% 无抑制物患者ABR降低71% [2] - 数据证实其在广泛血友病人群中均可提供有效的出血保护 且具有良好的安全性 [2] 行业需求与治疗现状 - 血友病是我国首批被纳入罕见病目录的疾病之一 目前国内登记患者数约4万例 [1] - 患者因先天缺乏特定凝血因子 面临自发性或创伤后过度出血的风险 可导致关节损伤、变形乃至残疾甚至威胁生命 [1] - 传统规范的规律替代治疗要求患者每周进行2—3次预防性足剂量凝血因子注射 每年100多次静脉注射 存在沉重的“针头负担” [1] - 伴抑制物的血友病患者为实现同样凝血效果 注射量显著高于抑制物阴性患者 [1] 产品影响与行业意义 - 该疗法有望破解中国血友病人群长期面临的“出血”与“针头”双重负担 推动中国血友病治疗模式向规范化、可持续转型 [2] - 该药物实现了对伴或不伴抑制物的12岁及以上重型血友病A/B患者的全覆盖 [3] - 该药物填补了抑制物阳性患者无药可防的治疗空白 为所有血友病患者提供了一种更高效、更可持续的治疗新选择 [3] - 该药物的获批标志着中国血友病治疗真正迈入了非因子治疗的新时代 [3]