文章核心观点 - Barinthus Biotherapeutics公司宣布其用于治疗乳糜泻的抗原特异性免疫耐受疗法VTP-1000的首次人体1期临床试验取得积极初步数据 在单次递增剂量部分 该疗法在所有剂量水平下均表现出良好的耐受性 未出现治疗相关的严重不良事件 并观察到剂量依赖性的药理学效应 多次递增剂量部分正在进行中 数据预计在2026年下半年公布 [1][2][3][6] 临床试验进展与数据 - 试验设计与患者：1期AVALON试验的单次递增剂量部分招募了18名患者 分为三个安慰剂对照的递增剂量队列 [2] - 安全性与耐受性：VTP-1000在所有剂量水平下均表现出良好的耐受性 未出现治疗相关的严重不良事件 [1][2][3][6] - 药理学效应：收集到的药理学数据显示出剂量依赖性的效应 在所有剂量下均观察到IL-2反应 这表明了免疫识别且未引发严重炎症 [1][3][6] - 后续试验计划：试验的多次递增剂量部分正在进行中 该部分包含麸质激发试验 数据预计在2026年下半年公布 公司计划在2026年的科学会议上公布包括药理学反应在内的详细数据 [1][4] 产品与技术平台 - VTP-1000疗法介绍：VTP-1000是一种研究中的、可注射的抗原特异性耐受免疫疗法 它利用公司专有的SNAP-TI平台 共同递送多种源自麸质的肽抗原以及免疫调节剂雷帕霉素 这些成分被封装在纳米颗粒中 旨在促进对麸质的免疫耐受 [3] - 技术平台：公司的SNAP-TI平台是一个专有的、高度差异化的平台 旨在引导患者的T细胞以减少炎症并恢复对健康组织的免疫无应答自然状态 [5] - 研发管线地位：VTP-1000是公司的主要候选药物 目前正处于1期临床试验阶段 旨在恢复乳糜泻患者对麸质的免疫无应答状态 [5] 疾病背景与市场机会 - 乳糜泻疾病概况：乳糜泻由对膳食麸质的自身免疫反应引起 相对常见 估计每100人中就有1人患病 全球约8000万人 且发病率在上升 [4] - 疾病机制与影响：患者摄入含麸质食物会引发由T效应细胞介导的自身免疫反应 导致炎症 可能迅速引发症状 并损害小肠粘膜 导致营养不良等长期后果 [4] - 未满足的临床需求：乳糜泻领域存在高度未满足的医疗需求 目前尚无获批的治疗方法 患者只能严格避免摄入麸质 但这在实际生活中非常困难 [4] 公司定位与战略 - 公司业务聚焦：Barinthus Biotherapeutics是一家临床阶段的生物制药公司 专注于开发具有治愈潜力的自身免疫和炎症疾病新型免疫疗法候选药物 [5] - 竞争优势：公司差异化的技术平台和治疗方法 结合深厚的科学专业知识和对临床开发的专注 使其在开发改善自身免疫和炎症性疾病患者生活的疗法方面处于独特地位 [5][7]