核心观点 - Evaxion公司宣布其急性髓系白血病疫苗候选药物EVX-04在临床前模型中触发强烈的特异性T细胞反应并有效阻止肿瘤生长 新数据在ASH年会上公布 [1][2] - 公司首席科学官表示 该数据证实了EVX-04有潜力显著改善AML患者的治疗选择 并展示了其AI-Immunology™平台在发现新靶点方面的独特能力 [3] - EVX-04是一款针对内源性逆转录病毒肿瘤抗原的现货型治疗性癌症疫苗 其设计理念可广泛适用于其他难治性癌症 [10] 产品与数据 - 作用机制与靶点：EVX-04通过AI-Immunology™平台开发 靶向来自“暗基因组”的非传统内源性逆转录病毒肿瘤抗原 这些抗原在特定肿瘤中选择性表达 但在正常组织中不存在 [4][11] - 平台筛选过程：平台从AML患者测序数据中识别出ERV肿瘤抗原 并从发现的500万个ERV抗原片段中 根据跨患者相关性和免疫原性潜力 组合并筛选出16组最优ERV片段集 [5] - 临床前数据：新数据证实EVX-04中包含的所有16个ERV片段均能引发特异性免疫反应 并在临床前肿瘤模型中阻止肿瘤生长 [5] - 产品特性：数据驱动的靶点选择确保了EVX-04能提供广泛的肿瘤覆盖 不受患者间免疫及肿瘤ERV抗原差异的影响 因此可开发为现货型疫苗 在诊断后即可立即使用 [6] 目标疾病：急性髓系白血病 - 疾病特征：AML是一种侵袭性血液恶性肿瘤 是最常见的白血病类型 可发生于所有年龄组 但主要见于老年人 诊断中位年龄为68岁 [7][8] - 治疗现状与未满足需求：目前治疗选择有限且通常不足 死亡率高 医疗需求巨大 [3] - 约50%的AML患者适合接受强化化疗和干细胞移植 但年轻患者的长期总生存率仅为40% 适合治疗的老年患者则低于10% [8] - 其余约50%（通常为老年人）不适合强化治疗 标准护理是低强度化疗 但缓解期短 报告的3年总生存率仅为25% [9] 技术与平台 - AI-Immunology™平台：公司的专有AI平台基于人工智能预测模型 旨在解码人类免疫系统并开发新型免疫疗法 [12] - 平台应用：该平台对于从基因组患者肿瘤数据中识别具有治疗相关性的ERV肿瘤抗原至关重要 同一疫苗概念可广泛适用于免疫疗法仍不充分且可识别保守免疫原性抗原的多种癌症 [6][11] - 研发管线：基于该平台 公司已建立临床阶段的新型个性化肿瘤疫苗管线 以及针对高未满足需求细菌和病毒疾病的临床前传染病管线 [12]