公司评级与市场观点 - William Blair于11月11日重申对uniQure N.V. (NASDAQ:QURE)的“与市场表现一致”评级 [1] - 该股票被认为是目前最超卖的可投资生物科技股之一 [1] 核心产品AMT-130的监管进展 - 公司正在处理严重的AMT-130监管问题 [2] - 美国食品药品监督管理局不再认为其1/2期研究结果足以支持生物制品许可申请 而此前这些结果被认为是可以接受的 [2] - 公司预计将在30天内收到BLA前会议的最终纪要 并计划积极与FDA接触 以寻求AMT-130加速批准的途径 [3] 产品潜力与市场反馈 - 公司专注于开发旨在一次性治愈遗传性和严重疾病的基因疗法 [3] - 上个月公布的强劲临床结果以及患者和医生对这款亨廷顿病药物的早期兴趣 可能促使游说团体和医学界向监管机构施压 以协商快速提交BLA的途径 [1] 业务与行业背景 - uniQure N.V. (NASDAQ:QURE)是一家专门从事基因疗法的公司 [3]