公司近期动态 - 公司管理层将参加两场医疗健康投资者会议的炉边谈话，分别于12月2日纽约Piper Sandler会议和12月3日迈阿密EvercoreISI会议举行[1][3] - 公司官网投资者关系板块将提供会议网络直播，直播内容将在活动结束后保留90天[1] 公司业务与定位 - 公司是一家专注于为遗传性疾病患者发现、创造、测试和提供变革性药物的新型生物制药公司[2] - 公司研发管线涵盖从早期科学研究到晚期临床试验的不同阶段[2] - 公司成立于2015年，拥有经验丰富的药物研发团队，致力于快速应用基因医学进展帮助患者[2]