试验结果概述 - 公司 sickle cell disease 药物 mitapivat 的 3 期临床试验（RISE UP）公布了混合性顶线结果，导致股价在午盘时暴跌50% [1] - 该试验设定了两个主要终点，达到了其中一个，但未达到另一个 [2] 试验具体数据 - 试验在提高平均血红蛋白水平的主要终点上取得了统计学显著结果，治疗组有40.6%的患者产生应答，而安慰剂组仅为2.9% [3] - 试验在降低镰状细胞疼痛危象（SCPCs）方面未能达到统计学显著差异，治疗组年发生率为2.62次，安慰剂组为3.05次 [3] 公司后续计划 - 公司管理层强调了该药物的“抗溶血特性”价值，计划与美国食品药品监督管理局（FDA）进行沟通 [5] - 公司计划在2026年第一季度提交该药物的上市申请 [5][7]