公司股价表现 - 尽管年初表现强劲，但CRISPR Therapeutics股价近期出现回调，过去一个月下跌23% [1] - 华尔街共识认为公司具有上涨潜力，平均目标价82.41美元，较当前水平有近58%的上涨空间 [1] 核心产品Casgevy - 公司约两年前取得重大突破，其与Vertex Pharmaceuticals共同开发的Casgevy获得批准，成为首个基于CRISPR技术的基因编辑药物，用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血 [3] - 该药物为一次性疗法，但其上市表现令人失望，部分原因在于其作为离体基因编辑药物管理复杂，涉及患者细胞收集、个体化生产及回输 [4] - 截至第三季度，仅完成165名患者的细胞收集，当期收入为88.9万美元，高于去年同期的60.2万美元 [4] - 公司预计随着患者细胞收集工作加速，Casgevy明年将获得更大进展，该药物潜在目标患者群约6万人，有望为公司带来可观收入 [5] 研发管线与未来催化剂 - 除Casgevy外，公司的临床进展将是主要催化剂，拥有多个处于早期研究阶段的有前景的候选药物 [6] - 其中CTX310旨在降低低密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯，高水平这两项指标可能导致多种心血管疾病 [6] - 公司研发管线中的候选药物有望在未来一年取得进展 [7]