文章核心观点 - 公司公布其鼻内给药研究性药物NEO100在治疗复发性IDH1突变高级别星形细胞瘤的临床试验中取得积极结果，数据显示其在影像学应答、无进展生存期和长期生存率方面均显著优于历史基准，且耐受性良好，可能代表该治疗领域的潜在范式转变 [1][2][7] 临床试验结果 - 在24名复发性WHO III/IV级IDH1突变星形细胞瘤患者中，21%（5名）的患者通过对比增强和灌注MRI确认达到显著影像学应答，该应答率显著超过复发性胶质瘤挽救性疗法通常观察到的<8%的应答率 [2][6] - 6个月无进展生存率达到44%，超过了IDH1突变复发性高级别胶质瘤历史数据集中报告的21%-31%的基准 [2][6] - 33%（8名）的患者在开始NEO100治疗后存活时间≥18个月，显示出长期生存潜力 [2][6] - 即使长期慢性鼻内给药，也未报告显著毒性，耐受性良好 [3][6] 公司管理层评论 - 公司高管认为这些数据可能标志着对复发性IDH1突变高级别胶质瘤这一巨大未满足医疗需求的治疗范式转变，并视该试验为公司及神经肿瘤学领域的关键价值拐点，预示着可能从姑息治疗转向可测量的、持久的疾病控制 [4] - 公司首席医疗官指出，鼻内NEO100可能是首个能够诱导复发性IDH1突变胶质瘤产生持久应答和多年生存的中枢神经系统渗透代谢疗法 [4] - 外部专家强调NEO100的结果标志着复发性IDH1突变胶质瘤治疗的潜在范式转变 [4] 公司背景与药物平台 - 公司是一家临床阶段的生命科学公司，专注于开发针对中枢神经系统的疗法，其NEO药物开发平台已产生一系列具有专利保护的候选药物和给药方法，专利保护期至2038年 [8] - 公司的NEO100和NEO212疗法处于II期人体临床试验阶段，并享有FDA快速通道和研究性新药资格 [8] - 公司从南加州大学获得了与NEO100、NEO212等相关产品的广泛全球专利组合的独家许可 [8]