临床试验进展 - 公司宣布终止其评估MNKD-101（一种雾化氯法齐明吸入混悬液）用于治疗难治性非结核分枝杆菌肺部疾病的3期ICoN-1临床试验 [1] - 终止决定基于对首批46名完成双盲治疗阶段参与者的痰培养转化数据进行分析后，未观察到任何转化，引发对实现研究主要终点的可能性的担忧 [2] - 独立数据安全监测委员会在审查数据后，同意因无效而终止试验的决定，但未在研究过程中发现任何安全性问题 [2] 产品管线与未来策略 - 尽管雾化制剂未显示疗效，公司对MNKD-102（氯法齐明干粉吸入制剂）的潜力仍持乐观态度，该制剂已进入1期开发阶段 [3] - 公司计划调查MNKD-101未能产生痰培养转化的原因，并将研究结果应用于MNKD-102的开发 [3][12] 疾病背景与市场 - 非结核分枝杆菌肺部感染是一种罕见病，其全球患病率不断上升，并与寿命缩短、高发病率及患者生活质量显著下降相关 [6] - 最常见的非结核分枝杆菌是鸟分枝杆菌复合群，约占美国所有非结核分枝杆菌肺部疾病病例的80% [7] - 2022年，美国非结核分枝杆菌疾病患病率估计超过10万例，日本超过15万例，其中约15-20%的患者为难治性 [7] - 仅在美国，基于索赔的研究表明非结核分枝杆菌患病率每年增长7.5% [9] 公司信息 - 公司是一家生物制药公司，致力于通过创新的、以患者为中心的解决方案改变慢性疾病护理，专注于心脏代谢和孤儿肺病 [10] - 公司在药物器械组合方面拥有深厚专业知识，旨在提供可无缝融入日常生活的疗法 [11]