核心观点 - 公司公布了其领先候选疗法rese-cel在多个自身免疫性疾病临床试验中的积极数据 显示其具有提供变革性、无需持续用药的临床缓解潜力 且安全性良好支持门诊使用 [1] - 公司计划在2027年基于一项14名患者的注册队列研究 为rese-cel在肌炎适应症提交生物制剂许可申请 并预计在2025年底前与FDA就系统性硬化症和系统性红斑狼疮的注册研究设计达成一致 [1] 临床开发进展 - 在2025年10月的多个医学会议上 公司公布了来自4项自身免疫试验共32名患者的积极新数据和长期数据 涵盖肌炎、系统性硬化症、狼疮和重症肌无力 结果凸显rese-cel潜力 [4] - 在2025年欧洲基因与细胞治疗学会年会上 公司公布了RESET-PV试验的初步数据 评估了无需预处理的低剂量rese-cel 在3名寻常型天疱疮患者中 有2名实现完全B细胞清除 并观察到早期临床反应且耐受性良好 [4] - 肌炎注册队列DM/ASyS预计在2025年底前启动 公司与FDA就该队列设计达成一致 主要终点为16周时达到中度或重度总改善评分应答 且停用免疫调节剂 计划入组14名患者 [4][5] - 在1/2期DM/ASyS队列中 所有有足够随访时间且符合注册队列关键标准的患者 均达到了注册主要终点 [5] - 公司计划在2026年全年公布更多RESET试验的临床数据 包括2026年上半年公布RESET-SSc和RESET-SLE的完整1/2期数据 2026年下半年公布RESET-MG数据 以及2026年公布RESET-SLE无需预处理剂量递增队列和RESET-PV试验的额外剂量数据 [5] 监管里程碑 - 欧洲药品管理局人用药品委员会在2025年9月会议中 授予rese-cel用于治疗肌炎的PRIME计划资格 [9] - 美国FDA授予rese-cel新的监管资格 包括用于治疗系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎的再生医学先进疗法资格 以及用于全身型重症肌无力的快速通道资格 [9] - 公司预计在2025年底前与FDA就RESET-SSc和RESET-SLE试验的关键注册设计要素达成一致 并在2026年上半年就RESET-MG试验达成一致 [9] 公司运营与人事 - 2025年10月 公司任命Steve Gavel为首席商务官 其拥有来自传奇生物的相关CAR-T经验 曾领导CARVYKTI®从2018年至2025年的上市和商业化工作 [7] 2025年第三季度财务业绩 - 截至2025年9月30日的三个月 研发费用为3980万美元 2024年同期为2630万美元 [10] - 同期 一般及行政费用为680万美元 与2024年同期的680万美元基本持平 [10] - 截至2025年9月30日 公司拥有现金 现金等价物和短期投资共计1.599亿美元 2024年12月31日为1.64亿美元 [10] - 公司预计当前现金状况足以支持其运营计划至2026年下半年 [10]