公司近期动态 - 公司总裁兼首席执行官Will Chou医学博士将于2025年11月12日东部时间上午9点30分参加Guggenheim证券第二届年度医疗创新大会的炉边谈话[1] - 活动将通过公司官网的投资者与新闻板块进行网络直播 并提供90天的回放[2] 公司业务与产品管线 - 公司是一家临床阶段的遗传药物公司 专注于改善神经退行性疾病患者的生活[3] - 公司主要致力于开发和推进前沿的一次性疗法 旨在针对神经退行性疾病的潜在病理[3] - 公司的主要候选产品PBFT02旨在治疗包括额颞叶痴呆在内的神经退行性疾病 其作用机制是通过提升颗粒蛋白前体水平来恢复溶酶体功能并减缓疾病进展[3]