核心事件概述 - 美国食品药品监督管理局（FDA）就uniQure公司治疗亨廷顿病的在研基因疗法AMT-130提供了反馈，导致公司股价单日暴跌53.98%至31.15美元 [1][6] - 此次反馈发生在近期的一次生物制品许可申请（BLA）前会议上，标志着与过去一年多次Type B会议中FDA指导意见的重大转变 [3][4] FDA反馈内容 - FDA目前不同意公司观点，即认为预先与FDA分享的分析方案下，AMT-130的1/2期研究数据与外部对照组相比，可能不足以作为支持BLA提交的主要证据 [2] - 这一反馈与FDA在2024年11月提供的指导截然不同，当时FDA认为正在进行的I/II期研究数据与自然史外部对照组相比，可能作为加速批准途径下BLA提交的主要依据 [4] 公司回应与后续计划 - 公司对FDA的反馈表示意外和失望，但坚信AMT-130有潜力为患者带来显著益处 [5] - 公司预计在会议后30天内收到最终会议纪要，并计划紧急与FDA互动，为AMT-130的及时加速批准寻找前进路径 [3] - 除继续与FDA合作外，公司计划并行推进与其他监管机构的讨论，包括欧盟和英国 [5] 对项目进展的影响 - AMT-130的BLA提交时间表现在变得不明确 [3]