股价表现与分析师评级 - RBC Capital于10月8日重申买入评级并将目标价从55美元上调至65美元 [1] - H C Wainwright于10月6日维持买入评级并将目标价从70美元大幅上调至110美元 [1] - 公司股票是过去3个月内表现最佳的12只股票之一 [1] AMT-130临床试验结果 - 公司于9月24日公布了用于治疗亨廷顿病的AMT-130的I/II期研究积极顶线数据 [2] - 关键研究达到主要终点 高剂量AMT-130在36个月内将疾病进展减缓了75% [3] - 该基因疗法总体安全且耐受性良好 [3] AMT-130的市场潜力与监管进展 - 目前尚无获批可延迟发病或减缓亨廷顿病进展的疗法 AMT-130可能显著改变该疾病的治疗格局 [3] - 美国FDA已授予AMT-130突破性疗法认定和再生医学先进疗法认定 [3] - 公司计划在2026年第一季度提交生物制品许可申请 并预计在同年晚些时候在美国推出该疗法 [3] 公司背景 - uniQure N V 是一家专注于开发针对严重疾病的基因疗法的荷兰生物技术公司 [4]