公司近期动态 - 公司计划参与两场即将举行的投资者会议，包括Jefferies全球医疗健康大会和第八届Evercore医疗健康大会[1] - 首席执行官Dipal Doshi将于2025年11月18日格林尼治标准时间下午5点在伦敦进行公司展示[2] - 首席执行官Dipal Doshi将于2025年12月3日东部时间下午12点55分在迈阿密参与炉边谈话[3] - 两场活动的网络直播将在公司官网投资者关系栏目提供，回放将在活动结束后保留90天[3] 公司业务概览 - 公司为临床阶段生物制药公司，致力于开发新型药物以作用于以往被认为难以企及的细胞内靶点[4] - 核心技术平台为内体逃逸载体技术，旨在实现多种疗法向各种器官和组织的高效细胞内递送，以改善治疗指数[4] - 公司基于其专有、多功能和模块化方法，正在推进针对神经肌肉和眼部疾病等领域的强大研发管线，包括基于RNA和蛋白质的疗法[4] - 主要寡核苷酸研发项目针对适合外显子44、45、50和51跳跃治疗的杜氏肌营养不良症患者[4] - 公司合作开发了一个临床阶段项目VX-670，用于治疗1型强直性肌营养不良症[4]