BX004临床试验最新进展 - 公司认为已全面解决FDA关于第三方雾化器的疑问，这些问题范围狭窄且仅针对设备本身，未对BX004药物本身提出任何担忧[1][2] - FDA额外要求了有限的雾化器性能技术澄清，公司已对此作出回应[1][2] - 欧洲地区患者入组和给药进度超出预期，不受美国临床暂停影响，所有在欧洲试验中使用的第三方雾化器组件均具有CE标志并获得欧盟使用批准[3][4] - BX004二期b阶段试验仍按计划进行，预计在2026年第一季度公布顶线结果[1][3][4] FDA新反馈与开发策略 - FDA书面反馈承认，即使在CFTR调节剂时代，针对囊性纤维化患者慢性铜绿假单胞菌感染的治疗仍存在显著未满足的医疗需求[5] - FDA概述了若干潜在开发路径，包括在三期项目中优化入组标准和富集患者群体，以增强证明治疗效果的能力[5] - 公司计划将FDA建议纳入持续开发计划，并预计在二期b试验结果完成后与FDA举行二期结束会议进行进一步讨论[6] BX004项目背景 - BX004是一种固定多噬菌体鸡尾酒疗法，用于治疗由铜绿假单胞菌引起的慢性肺部感染的囊性纤维化患者，该细菌是导致患者发病和死亡的主要因素[7] - 2023年2月公布的一期b/二期a研究第一部分结果显示其具有安全性、耐受性和微生物活性；2023年11月公布的第二部分顶线结果显示，在肺功能降低的预设亚组中，与安慰剂相比，BX004改善了肺功能并与细菌负荷减少相关[8] - 待FDA临床暂停解决后，公司预计在随机、双盲、安慰剂对照的多中心二期b试验中招募约60名患者，进行为期8周的研究，评估肺功能、细菌负荷和生活质量指标[8] - BX004已获得FDA快速通道资格和孤儿药认定[8]