资金与合作 - 囊性纤维化基金会将提供高达1100万美元的额外资金，以加速4D-710的开发，其中首期750万美元已于2025年10月到位 [1][3] - 囊性纤维化基金会与公司将成立联合指导委员会，提供高级临床开发和监管专业知识，以加强4D-710开发的战略规划、指导和协调 [1][4] - 截至目前，囊性纤维化基金会已向公司的囊性纤维化项目承诺了近3200万美元的资金 [1] 产品与研发进展 - 4D-710是一种旨在治疗囊性纤维化肺病的持久、可重复给药且与变异类型无关的基因药物，利用了下一代A101载体进行高效气溶胶肺部递送 [2][8] - AEROW临床试验的2期阶段患者招募已开始，选定2.5E14 vg作为预期的关键性和商业剂量 [5] - 公司计划在2025年底前分享AEROW试验的1期中期数据，包括给药后1至3年的功能持久性结果，并提供项目更新 [2][4] 临床试验设计 - AEROW试验1期再给药队列中，部分1期参与者将在初次给药≥1年后接受第二次给药（2.5E14 vg） [5][6] - AEROW试验方案已修订，在低剂量队列（5E14和2.5E14 vg）中增加了额外的临床终点，包括测量肺清除指数的多次呼吸冲洗法和高分辨率计算机断层扫描 [6] 疾病与市场背景 - 囊性纤维化是一种由CFTR基因变异引起的遗传性进行性疾病，在美国有近4万人患病，全球有超过10.5万人患病，美国每年约有1000例新确诊病例 [7] - 肺病是囊性纤维化患者发病和死亡的主要原因，患者需要终身接受每日多次药物治疗，治疗负担高 [7]