核心观点 - Neurocrine Biosciences公司在2025年国际帕金森病和运动障碍大会上公布了KINECT-HD2研究的三年长期数据 表明其药物INGREZZA（缬苯那嗪）在治疗亨廷顿病相关舞蹈症方面具有既定的长期安全性、耐受性以及持续改善症状的效果 [1] 药物疗效数据 - 早期及持续改善：在最低剂量40mg下 治疗第2周即观察到平均UHDRS TMC评分显著改善 降低3.4分（标准误0.3 n=146） 并且从第2周到第156周的所有基线后访视中均观察到平均TMC评分改善 [5] - 患者与临床整体印象改善：治疗第2周 有34.5%（50/145）的患者达到PGI-C“显著改善”或更好的应答状态 该比例在第104周升至75.9% 第156周达77.8% CGI-C结果相似 [5] - 合并用药影响：合并使用抗精神病药物对舞蹈症的改善没有明显影响 [2] 安全性与耐受性 - 总体耐受性良好：长期使用INGREZZA总体耐受性良好 治疗中出现的不良事件与其既定的安全性特征及亨廷顿病的已知症状一致 [3] - 不良事件发生率：154名参与者中有150名（97.4%）报告了至少一次治疗中出现的不良事件 最常见的是跌倒（42.9%）、嗜睡（25.3%）和疲劳（21.4%） [5] - 严重不良事件与停药：个体治疗中出现的不良事件被判定为严重的参与者比例低于2% 因治疗中出现的不良事件导致停药的比例为15.6% [5] 研究及药物背景 - 研究设计：KINECT-HD2是一项正在进行的开放标签研究 旨在评估INGREZZA治疗亨廷顿病相关舞蹈症的长期安全性和耐受性以及疗效维持情况 研究纳入了154名18至75岁的成人患者 允许合并使用抗精神病药物 [7] - 药物机制：INGREZZA是一种选择性囊泡单胺转运蛋白2抑制剂 通过选择性抑制多巴胺的释放来发挥作用 其治疗迟发性运动障碍和亨廷顿病舞蹈症的具体方式尚未完全明确 [8] - 给药优势：INGREZZA从治疗第一天起即可使用治疗剂量 无需滴定 每日一次 单胶囊服用 可与大多数稳定的抗精神病药或抗抑郁药方案同服 并为吞咽困难者提供撒剂配方 [7][9] 疾病与市场概况 - 疾病负担：亨廷顿病是一种遗传性进行性神经退行性疾病 症状通常在30至50岁之间出现 美国估计有约41,000名成人患者 另有超过200,000人有遗传患病风险 [6] - 舞蹈症症状：大多数亨廷顿病患者会出现舞蹈症 这是一种异常的不自主运动障碍 会影响运动协调、步态、吞咽和言语 [6] - 公司产品线：Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司 其产品组合包括FDA批准的用于治疗迟发性运动障碍和亨廷顿病舞蹈症的药物 以及处于中后期临床开发阶段的多种管线化合物 [18][20]