股价表现 - 实验性亨廷顿病基因疗法公布积极试验结果后，公司股价在单日交易中飙升248%，创下历史最佳单日表现，并达到5年高点 [1] - 此次股价飙升被市场解读为对突破性科学的重新定价，而非一次性的短暂波动 [7] 分析师观点与目标价调整 - 临床数据促使分析师态度转向积极，Stifel和Leerink将目标价分别上调至65美元和68美元，表明市场可能低估了涨势的持续性 [2] - 瑞穗证券将目标价翻倍至60美元，理由是次要终点表现强劲，并称该结果具有“变革性” [3] - 分析师普遍认为，如果执行顺利，股价在暴涨后仍有上行空间 [2] 临床试验结果与疾病背景 - 亨廷顿病是一种毁灭性神经系统疾病，目前无法治愈，美国约有41,000名患者，超过200,000人处于患病风险中 [4] - 基因疗法临床取得成功，被视为该领域的终极硬通货，标志着公司成功概率的根本性转变 [5] 市场潜力与未来展望 - 若基因疗法被证明可扩展且安全，其可寻址市场规模可能达数十亿美元，为公司带来巨大的生物技术上行空间 [4] - 投资者后续将重点关注患者疗效的长期持久性数据以及管理层的商业化路线图 [6] - 此次股价爆发可能标志着公司进入一个更长的价值重估周期的开始，而非终点 [6][7]