核心观点 - Immunic公司在2025年欧洲多发性硬化症治疗与研究委员会大会上公布了其核心资产vidofludimus calcium在治疗多发性硬化症方面的积极临床数据 [1] - 针对进行性多发性硬化症的2期CALLIPER试验数据显示，药物在24周确认残疾改善方面显示出统计学显著优势，并展现出神经保护潜力 [1] - 针对复发缓解型多发性硬化症的2期EMPhASIS试验长期数据显示了药物持久的疗效和良好的安全性 [1] - 公司认为该药物凭借其独特的神经保护、抗炎和抗病毒特性，有望在价值数十亿美元的多发性硬化症市场中成为差异化的口服疗法 [2] 2期CALLIPER试验（进行性多发性硬化症）疗效数据 - 在总体PMS患者群体中，与安慰剂相比，vidofludimus calcium将24周确认残疾恶化的风险降低了23.8%（风险比为0.762）[4] - 在基线时无钆增强病灶的患者亚组中，药物将24周确认残疾恶化的风险降低了33.7%（风险比为0.663）[4] - 药物在总体PMS患者群体中实现24周确认残疾改善的概率是安慰剂的两倍以上，具有统计学显著性（风险比为2.441，p=0.034）[4] - 在原发性多发性硬化症亚组中，残疾改善的风险比为2.823，在非活动性继发性多发性硬化症亚组中为1.813，显示出跨亚型的一致性趋势 [4] 2期EMPhASIS试验（复发缓解型多发性硬化症）长期数据 - 在144周开放标签扩展期结束时，92.3%的患者未出现12周确认残疾恶化，92.7%的患者未出现24周确认残疾恶化 [9] - 在长达5.5年的治疗期间，药物显示出良好的长期安全性和耐受性，年化停药率仅为约6.4% [13] - 累计治疗暴露量约为952治疗年，不良事件发生率低，未发现新的安全信号 [13] 药物作用机制与临床开发进展 - Vidofludimus calcium是一种首创的双重机制药物，通过激活Nurr1转录因子提供神经保护作用，并通过选择性抑制DHODH酶产生抗炎和抗病毒效果 [15] - 临床前模型支持其Nurr1介导的神经保护活性，显示可减轻疾病严重程度并减少中枢神经系统的T细胞浸润 [14] - 针对复发型多发性硬化症的双重3期ENSURE试验已完成患者入组，顶线数据预计在2026年底获得 [2] - 该药物至今已在约2700名个体中暴露，显示出良好的药代动力学特征 [15]