监管审查状态更新 - 美国食品药品监督管理局（FDA）已将审查托莱布鲁替尼新药申请（NDA）的目标行动日期延长三个月 [1] - 延期的原因是审评期间提交的补充分析资料被FDA认定为对NDA的重大修订 [2] - 修订后的FDA决定目标行动日期为2025年12月28日 [2] 药物与疾病背景 - 托莱布鲁替尼是一种口服、具有脑渗透性的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用于治疗非复发型继发进展性多发性硬化症（nrSPMS），旨在减缓成人患者与复发活动无关的残疾累积 [1] - 该药物是首个在nrSPMS领域被FDA授予突破性疗法认定的脑渗透性BTK抑制剂 [3] - 多发性硬化症是一种慢性、免疫介导的中枢神经系统神经退行性疾病，会导致不可逆残疾的累积，残疾累积是目前MS领域未满足的重大医疗需求 [5] - nrSPMS患者指那些已停止复发但残疾仍在持续累积的MS患者，症状包括疲劳、认知障碍、平衡和步态受损等 [6] 临床试验基础 - FDA的审查基于全球性、双盲随机III期研究HERCULES以及GEMINI 1和2的关键数据 [3] - HERCULES研究在nrSPMS患者中评估托莱布鲁替尼的疗效和安全性，主要终点为6个月确认的残疾进展（CDP） [7][8] - GEMINI 1和2研究在复发型多发性硬化症（RMS）患者中比较托莱布鲁替尼与特立氟胺（一种口服疾病修正治疗药物）的疗效和安全性，主要终点为年化复发率 [9][10] - 针对原发性进展性MS的PERSEUS III期研究仍在进行中，预计结果在2025年下半年公布 [4] 公司战略与管线 - 托莱布鲁替尼体现了公司致力于开发针对神经系统疾病根本原因的创新疗法 [11][12] - 公司专注于神经病学和免疫科学领域，旨在改善严重神经炎症和神经退行性疾病患者的生活，其神经病学研发管线目前有多个项目处于针对不同疾病的III期研究阶段 [12]