药品批准与标签扩展 - 美国FDA批准Opzelura（ruxolitinib）乳膏1.5%用于2岁及以上轻中度特应性皮炎儿童患者的短期和非连续性慢性治疗[1] - Opzelura成为美国首个获批用于儿童特应性皮炎的局部JAK抑制剂[2] - 批准基于III期TRuE-AD3研究的阳性数据，该研究评估了2至12岁儿童患者的安全性和有效性[3] - 研究达到主要终点，与对照组相比显著更多患者实现治疗成功[4] - 同时达到次要终点，第8周时75%患者实现湿疹面积和严重程度指数改善至少75%[4] - 安全性特征与既往数据一致，未发现新的安全信号[5] - 这是Opzelura在美国获得的第三次批准[5] - 2025年5月FDA还批准了肿瘤药物Zynyz（retifanlimab-dlwr）的标签扩展，用于晚期肛管鳞状细胞癌成人患者的联合化疗和单药治疗[14] 财务表现与销售数据 - Opzelura在2025年上半年销售额达到2.832亿美元，同比增长37%[5] - 标签扩展预计将进一步提升该药物销售额[5] - 公司股价年内上涨24.5%，同期行业增长6%[13] 产品组合与收入多元化 - 公司严重依赖主打产品Jakafi实现收入增长[7] - Jakafi是JAK1/JAK2抑制剂，获批用于真性红细胞增多症、骨髓纤维化和移植物抗宿主病等多种适应症[8] - 在美国由公司自主销售，海外由诺华以Jakavi商品名销售，公司获得销售提成[9] - 近期获批药物Pemazyre、Monjuvi和Tabrecta表现强劲，潜在新药批准有望进一步多元化产品组合[7] - 公司正寻求收入基础的多元化[11] 合作与研发进展 - 与Qiagen达成全球合作，开发新型诊断面板以支持骨髓增生性肿瘤研发管线[15] - Qiagen将利用下一代测序技术开发多模式面板检测血液恶性肿瘤基因变异[16] - Qiagen还将协助在美国、欧盟和部分亚太地区进行监管提交和市场准入[16]