核心观点 - Assertio Holdings公司公布了SYMPAZAN口服薄膜剂的首个真实世界研究数据 该研究针对Lennox-Gastaut综合征患者群体 展示了该药物在临床实践中的应用情况 并强调其作为唯一FDA批准的口服薄膜剂型在吞咽困难患者中的治疗价值 [1][2][6] 研究设计与方法 - 研究采用回顾性新使用者队列设计 基于2015至2024年间斯坦福医疗保健系统的电子健康记录进行分析 [3] - 研究共纳入181例癫痫患者 其中29例为Lennox-Gastaut综合征亚组患者 [3] - 数据收集涵盖患者人口统计学特征 合并用药情况及共病信息 [3] 临床发现与特征 - Lennox-Gastaut综合征患者平均年龄为13.6岁 显著低于癫痫组患者的21.1岁 [7] - Lennox-Gastaut综合征患者更常从氯巴占片剂或混悬剂转换而来 且大麻二酚使用率更高 [7] - 该综合征在美国影响约5万人 通常于3至5岁诊断 以难治性癫痫发作和认知行为障碍为特征 [6][8] 产品定位与优势 - SYMPAZAN是唯一FDA批准的氯巴占口服薄膜剂 适用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征相关癫痫的辅助治疗 [6][10] - 提供5mg 10mg 20mg三种规格 具有浆果口味 剂型设计针对吞咽困难患者群体 [10] - 研究填补了口服薄膜剂型在真实世界应用数据方面的空白 [2][6] 公司战略方向 - Assertio为具备全面商业化能力的制药企业 专注于肿瘤学 神经学和疼痛管理领域的产品营销 [9] - 公司通过差异化产品设计满足患者需求 此次数据发布强化了其在神经疾病治疗领域的专业形象 [1][9]