公司股价表现 - Rapport Therapeutics（RAPP）股价在一周内飙升61.6% [1] - 年初至今，公司股价上涨30.8%，而行业平均涨幅为5.6% [5] 核心候选药物RAP-219临床数据 - RAP-219是一种潜在同类首创、研究性的TARPγ8特异性AMPAR负变构调节剂 [1] - 针对耐药性局灶性发作癫痫的IIa期研究达到主要终点，在八周治疗期内与基线相比，长时程发作（一种与癫痫活动相关的电图表型生物标志物）出现统计学显著减少 [3] - 该研究还显示出临床癫痫发作的统计学显著且具有临床意义的减少 [3] - 在八周治疗期内，85.2%的患者实现LEs减少≥30%，72%的患者实现临床癫痫发作减少≥50%，24%的患者达到无癫痫发作 [4] - RAP-219在中期研究中表现出良好的耐受性，大多数与治疗相关的不良事件为轻度至中度 [4] 临床研究设计与患者群体 - IIa期研究（RAP-219-FOS-201）评估RAP-219在成人耐药性局灶性发作癫痫患者中的疗效、安全性和耐受性 [2] - 研究纳入30名患者，前五天每日服用0.75毫克，随后在八周治疗期的剩余时间每日服用1.25毫克 [2] - 研究还包括另一个为期八周的随访期，目前正在进行中 [2] - 据公司称，高达40%的局灶性癫痫患者尽管有多种可用疗法，仍持续经历癫痫发作 [7] 后续开发计划与监管路径 - 公司计划在2025年末与美国FDA会面，讨论IIa期研究的关键数据 [8] - 目标是在2026年第三季度启动RAP-219的关键性研究 [8] - 公司预计在2026年分享进一步的疗效分析和八周随访数据 [8] - 公司准备在2025年底前启动RAP-219的长期安全性研究，以使RAP-219-FOS-201研究的患者能够继续接受治疗 [9] - 这项开放标签研究的初步数据预计在2026年下半年公布 [9] 药物配方开发与适应症拓展 - 公司正在同步推进RAP-219长效注射剂型的开发，旨在解决患者对口服抗癫痫药物不依从的问题 [9] - 除癫痫外，公司正在将RAP-219的临床项目拓展至其他适应症 [10] - 一项评估该候选药物治疗双相躁狂症的独立II期研究目前正在进行中，关键结果预计在2027年上半年公布 [10] - 公司还计划在2025年晚些时候提供关于启动另一项针对糖尿病周围神经性疼痛的中期研究时间表的更新 [10]