核心监管进展 - 美国FDA授予公司基因疗法SAR402663快速通道资格 用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性[1] - 快速通道资格旨在加速治疗严重疾病且存在未满足医疗需求的药物开发和审评流程[2] - 该资格允许公司进行滚动申报 可分批提交监管文件而不必等待完整申请材料[2] 产品特性与研发进展 - SAR402663是一种研究性一次性玻璃体内基因疗法 通过抑制血管内皮生长因子(VEGF)靶向异常血管生长[5] - 该疗法旨在从病理机制层面解决问题 并通过消除频繁注射需求降低治疗负担[5] - 目前正处于治疗湿性AMD的I/II期临床研究阶段[7] - 湿性AMD由视网膜下异常血管增生引起 美国患者人数超过100万[7] 市场竞争格局 - 主要竞争对手为艾伯维与Regenxbio合作的ABBV-RGX-314 同样靶向VEGF且处于关键研究阶段[8] - ABBV-RGX-314预计明年获得数据 并计划启动糖尿病视网膜病变晚期研究[8] - 4D Molecular Therapeutics的4D-150是另一竞品 正在进行两项湿性AMD晚期研究[9] - 4D-150研究数据预计2027年下半年公布 并计划开展糖尿病黄斑水肿晚期研究[9] 市场表现 - 公司股价年内表现逊于行业整体水平[3]