核心观点 - 美国FDA授予SAR402663快速通道资格 该药物是用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性的一次性玻璃体内基因疗法 旨在促进针对严重疾病和未满足医疗需求药物的开发和审评[1] - 该基因疗法通过递送编码可溶性FLT01的遗传物质来抑制血管内皮生长因子 从而抑制异常血管生长 减少血管渗漏和视网膜损伤 同时通过消除频繁玻璃体内注射显著减轻治疗负担[2] - 新生血管性AMD是全球致盲主要原因 美国患者超过100万人 全球患者约600万人 对患者生活质量产生深远影响[3] 产品特性 - SAR402663目前处于1/2期临床试验阶段（临床试验标识符：NCT06660667）[2] - 疗法采用一次性给药方式 有望消除患者频繁注射的治疗负担[2][7] 疾病背景 - 年龄相关性黄斑变性是全球性视网膜退行性疾病 影响约2亿患者[3] - 新生血管性AMD是严重类型 特征为视网膜下异常血管生长 导致视力丧失甚至失明[3] 公司战略 - 公司在神经病学领域专注于神经炎症和神经退行性疾病 包括多发性硬化症 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 阿尔茨海默病 帕金森病和AMD等[4] - 公司通过眼科领域的科学创新和投资推动增长阶段 重点开发存在未满足需求的视网膜疾病创新疗法[4] - 公司定位为研发驱动、人工智能赋能的生物制药企业 专注于免疫系统相关药物和疫苗开发[5] 市场潜力 - 新生血管性AMD在美国影响超过100万患者 全球约600万患者 存在重大未满足医疗需求[3][7]